- Maintien du profil d'innocuité sur une période de 48
semaines de traitement
- Effets cliniques bénéfiques pour le foie maintenus sur une
période de traitement de 48 semaines
- Les résultats positifs supportent les demandes pour des
rencontres avec la FDA et l'EMA afin de définir le parcours
clinique / réglementaire pour le traitement du syndrome
d'Alström
LAVAL, QC, le 19 sept. 2017 /CNW/ -Prometic Sciences de la
Vie inc. (TSX : PLI) (OTCQX : PFSCF)
(« Prometic ») a annoncé aujourd'hui que les données
cliniques de plus longue durée provenant de son étude clinique
ouverte de phase 2 présentement en cours au Royaume-Uni chez les
sujets souffrant du syndrome d'Alström, confirment que les effets
cliniques bénéfiques préalablement observés sont maintenus durant
le traitement prolongé.
L'étude clinique compte maintenant 12 sujets. En raison de la
démonstration de bénéfice clinique et du bon profil d'innocuité et
de tolérabilité, le Comité de surveillance des données relatives à
l'innocuité (CSDRI) et la Medicines and Healthcare Products
Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni ont accordé deux (2)
extensions successives concernant la période de traitement. La
période de traitement a été prolongée de la période originale de 24
semaines pour une durée additionnelle de 36 semaines, et ensuite
une fois de plus pour une période additionnelle de 12 semaines
(pour un total de 72 semaines). Cette dernière prolongation avait
pour but d'assurer que les sujets pourraient continuer d'être
traités tandis que les autorités réglementaires procèdent à la
révision du protocole qui, lorsqu'approuvé, permettrait aux sujets
de poursuivre le traitement pour une période additionnelle allant
jusqu'à 96 semaines, ou jusqu'à ce que l'approbation réglementaire
soit obtenue au Royaume-Uni.
« Nous avons préalablement divulgué des résultats
encourageants chez les cinq (5) premiers sujets ayant atteint 24
semaines de traitement. Nous avons maintenant des résultats chez
huit (8) sujets ayant obtenu 36 semaines ou plus de traitement,
jusqu'à 60 semaines », a dit le Dr John Moran, Chef de la direction médicale de
Prometic. « L'innocuité et la tolérabilité ont été confirmées
sur cette période prolongée, sans événement adverse sérieux relié
au médicament. La meilleure méthode non-invasive acceptée pour
l'évaluation de la fibrose hépatique est le Fibroscan. On
retrouvait chez ces huit (8) sujets une amélioration significative
dans cette mesure de la rigidité du foie, d'une médiane de 8,5 lors
de la mesure de référence à 5,8 lors de la dernière mesure, une
diminution absolue de 2,7kPa (31 %), p= 0,0098. Nous avons aussi
constaté une normalisation des enzymes hépatiques chez les sujets
dont les niveaux étaient élevés lors de la mesure de référence. De
plus, nous avons observé une diminution majeure des principaux
biomarqueurs dans l'urine de neufs (9) sujets chez qui les
résultats de 24 semaines étaient disponibles. Des niveaux élevés de
ces biomarqueurs indiquent des lésions hépatiques en
cours ».
Selon Pierre Laurin, Président et
chef de la direction de Prometic, « Nous pensons maintenant
avoir suffisamment de données cliniques convaincantes afin de
pouvoir tenir une rencontre avec les autorités réglementaires
américaines et européennes afin de déterminer le parcours
réglementaire / clinique pour ces patients qui en ont bien besoin.
Nous entendons tenir ces dites rencontres cet automne afin de
déterminer si ce besoin médical pédiatrique ultra-rare et non
comblé pourrait formellement devenir une indication pouvant
bénéficier d'une revue prioritaire ».
Marqueurs de
lésion rénale dans l'urine
|
Changement à 24
semaines vs.
Ligne de
référence
|
N=9
|
Kim-1
|
↓ 43 %
|
P=0.01
|
Clusterine
|
↓ 47 %
|
P=0.02
|
Cystatine
C
|
↓ 28 %
|
P=0.03
|
MCP-1
|
↓ 26 %
|
P=0.02
|
NGAL
|
↓ 31 %
|
P=0.03
|
À propos du syndrome d'Alström
Le syndrome d'Alström est un syndrome héréditaire autosomique
récessif rare caractérisé par l'apparition de l'obésité lors de
l'enfance et de l'adolescence, du diabète de type 2 avec une sévère
résistance à l'insuline, une dyslipidémie, de l'hypertension et une
fibrose sévère dans plusieurs organes, dont le foie, les reins et
le cœur.
Le syndrome d'Alström est aussi caractérisé par une perte de
vision et d'audition progressive, une forme de maladie cardiaque
élargissant et affaiblissant le muscle cardiaque (myocardiopathie
dilatée) et par une petite taille. Cette maladie peut aussi causer
de sérieux problèmes médicaux potentiellement fatals impliquant le
foie, les reins, la vessie et les poumons. Certains des individus
souffrant du syndrome d'Alström ont une condition de la peau connue
sous le nom de d'acanthoses nigricans, causant des plis dans la
peau d'apparence foncée, épaisse et veloutée. Les signes et
symptômes du syndrome d'Alström varient en sévérité et ce ne sont
pas tous les individus affectés qui démontrent toutes les
caractéristiques de la maladie.
À propos du PBI-4050
Le PBI-4050 est l'un des médicaments candidats oralement actif
avec un profil d'innocuité et une efficacité démontrée dans
plusieurs expériences in vivo ciblant la fibrose. La fibrose est un
processus complexe par lequel l'inflammation continuelle cause une
perte de fonctionnalité chez certains organes vitaux alors que les
tissus normaux sont remplacés par des tissus cicatriciels fibreux.
Les données concernant la preuve de concept générée jusqu'à présent
confirment l'activité anti-fibrotique de nos principaux médicaments
candidats dans plusieurs des principaux organes incluant les reins,
le cœur, les poumons et le foie. 26 millions de patients aux
États-Unis seulement souffrent de maladies rénales chroniques. Les
patients ayant de graves maladies rénales (stades 3 et 4) souffrent
d'une perte graduelle et accélérée de leurs fonctions rénales
(maladies rénales terminales) menant au besoin d'hémodialyse. Les
complications cardio-vasculaires pour les patients ayant des
maladies rénales terminales et dialysées sont une cause fréquente
de décès.
À propos de Prometic Sciences de la Vie inc.
Prometic Sciences de la Vie inc. (http://www.prometic.com) est
une société biopharmaceutique établie de longue date possédant une
expertise mondialement reconnue en bioséparation, en produits
thérapeutiques dérivés du plasma et en développement de médicaments
à base de petites molécules. Prometic poursuit activement le
développement de ses propres produits thérapeutiques à base de
petites molécules ciblant des besoins médicaux non-comblés dans les
domaines de la fibrose, de l'anémie, de la neutropénie, du cancer
et des maladies auto-immunes et de l'inflammation ainsi que
certaines néphropathies. Prometic offre aussi ses
technologies de pointe pour la purification à grande échelle des
produits biologiques, le fractionnement du plasma et l'élimination
des agents pathogènes à une base croissante de chefs de file de
l'industrie et utilise sa propre technologie d'affinité procurant
une extraction et purification de protéines thérapeutiques du
plasma humain hautement efficace afin de développer des produits
thérapeutiques de première classe. Établie à Laval (Canada), Prometic possède des
installations de recherche et développement en Angleterre, aux
États-Unis et au Canada, et de fabrication au Royaume-Uni et
activités commerciales aux États-Unis, Canada, en Europe et en Asie.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué renferme des énoncés prospectifs sur les
objectifs, les stratégies et les activités de Prometic. Ces énoncés
prospectifs sont assujettis à certains risques et incertitudes. Ces
énoncés sont de nature « prospective » puisqu'ils sont fondés sur
nos attentes présentes à l'égard des marchés dans lesquels nous
exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses.
Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer
considérablement de ceux prévus dans le cadre des énoncés
prospectifs si des risques connus ou inconnus affectent nos
activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent
inexactes. Ces risques, estimations et hypothèses portent notamment
sur la capacité de Prometic d'assurer le développement, la
fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques à
valeur ajoutée et d'obtenir des contrats relatifs à ses produits et
services, la disponibilité de ressources financières et autres pour
compléter des projets de recherche et développement, le succès et
la durée d'études cliniques, la capacité de Prometic de se
prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique,
les incertitudes liées au processus de réglementation et tout
changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus
exhaustive des risques qui pourraient faire en sorte que les
évènements ou résultats réels diffèrent de nos attentes présentes
de façon importante dans la notice annuelle de Prometic pour
l'année terminée le 31 décembre 2016, sous la rubrique « Risques et
incertitudes reliés aux activités de Prometic ». Par conséquent,
nous ne pouvons garantir la réalisation des énoncés prospectifs.
Par ailleurs, nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour ces
énoncés prospectifs, même si de nouveaux renseignements devenaient
disponibles, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre
raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements
applicables aux valeurs mobilières. Tous les montants sont en
dollars canadiens sauf si précisé autrement.
SOURCE ProMetic Sciences de la Vie Inc.