- Date d'action en vertu de la loi américaine intitulée
Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), fixée au 14 avril
2018
- Désignation accélérée, désignation de médicament orphelin et
de maladie pédiatrique rare accordées au RyplazimMC par
la FDA américaine
LAVAL, QC, le 13 oct. 2017
/CNW Telbec/ - Prometic Sciences de la Vie inc. (TSX: PLI)
(OTCQX: PFSCF) (« Prometic ») a annoncé aujourd'hui
que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a
accepté sa demande de licence de produits biologiques (BLA) pour sa
thérapie de remplacement du plasminogène (RyplazimMC)
ayant accordé un statut de revue prioritaire et fixé une date
d'action en vertu de la loi américaine intitulée Prescription
Drug User Fee Act (PDUFA) pour le 14 avril 2018. Le
RyplazimMC avait préalablement obtenu de la FDA
américaine une désignation accélérée, une désignation de médicament
orphelin et une désignation de maladie pédiatrique rare.
« L'acceptation du dépôt de notre BLA et de la sélection
d'une date PDUFA par la FDA est un jalon significatif pour
Prometic », a mentionné M. Pierre
Laurin, Président et chef de la direction de Prometic.
« La FDA a reconnu la gravité et le besoin médical non comblé
pour la déficience en plasminogène, en accordant une désignation
accélérée, une désignation de médicament orphelin et de maladie
pédiatrique rare. Nous allons continuer de travailler étroitement
avec la FDA dans les mois à venir avec l'objectif de rendre notre
thérapie de remplacement du plasminogène, RyplazimMC
disponible pour les patients le plus rapidement
possible ».
La FDA accorde une désignation de maladie pédiatrique rare à des
maladies graves et potentiellement mortelles pour lesquelles les
manifestations cliniques sévères et potentiellement mortelles
affectent de façon prédominante des individus allant de la
naissance jusqu'à 18 ans, incluant des groupes d'âge communément
désignés nouveau-nés, bébés, enfants et adolescents. Advenant
son approbation, la thérapie de remplacement du plasminogène de
Prometic sera admissible à recevoir un bon pour révision
prioritaire de maladie pédiatrique rare. L'obtention d'un
statut de révision prioritaire était un prérequis important et
maintenant sécurisé afin d'assurer l'admissibilité au programme
incitatif de la FDA.
Prometic a préalablement divulgué des données provenant de son
étude clinique pivot de phase 2/3 ayant démontré que le traitement
RyplazimMC maintenait et remplaçait la concentration en
plasminogène à un niveau approprié tout en guérissant toutes les
lésions chez tous les patients traités.
À propos du plasminogène
Le plasminogène est une protéine qui est synthétisée par le foie
et qui circule dans le sang. La plasmine provient de l'activation
du plasminogène, elle est une composante enzymatique du système
fibrinolytique et la principale enzyme impliquée dans la
dissolution de caillots et la désobstruction de fibrine extravasée.
Le plasminogène est donc fortement impliqué dans la guérison de
blessures, de migrations cellulaires, de remodelages des tissus, de
l'angiogenèse et de l'embryogenèse.
À propos de la carence en plasminogène
Une des conditions les mieux définies associée à la carence en
plasminogène est la conjonctivite ligneuse, qui est caractérisée
par des excroissances épaisses, ligneuses de la conjonctive des
yeux, qui si elle demeure non traitée, peut mener à la cécité. Les
excroissances tendent à se répéter après l'ablation chirurgicale,
nécessitant ainsi de nombreuses procédures chirurgicales.
Bien que la conjonctivite ligneuse soit la lésion la plus
caractérisée de la carence en plasminogène, l'hypoplasminogénémie
est en fait une maladie multi-systèmes pouvant aussi affecter les
oreilles, les sinus, l'arbre trachéobronchique, l'appareil
génito-urinaire et les gencives. Les lésions trachéobronchiales
incluant les sécrétions hyper visqueuses peuvent conduire à une
détresse respiratoire. L'hydrocéphalie s'est aussi produite dans
environ 10 % des enfants souffrant d'hypoplasminogénémie
sévère.
À propos de Prometic Sciences de la Vie inc.
Prometic Sciences de la Vie inc.
(http://www.prometic.com) est une société biopharmaceutique
établie de longue date possédant une expertise mondialement
reconnue en bioséparation, en produits thérapeutiques dérivés du
plasma et en développement de médicaments à base de petites
molécules. Prometic poursuit activement le développement de ses
propres produits thérapeutiques à base de petites molécules ciblant
des besoins médicaux non-comblés dans les domaines de la fibrose,
de l'anémie, de la neutropénie, du cancer et des maladies
auto-immunes et de l'inflammation ainsi que certaines
néphropathies. Prometic offre aussi ses technologies de
pointe pour la purification à grande échelle des produits
biologiques, le fractionnement du plasma et l'élimination des
agents pathogènes à une base croissante de chefs de file de
l'industrie et utilise sa propre technologie d'affinité procurant
une extraction et purification de protéines thérapeutiques du
plasma humain hautement efficace afin de développer des produits
thérapeutiques de première classe. Établie à Laval (Canada), Prometic possède des
installations de recherche et développement en Angleterre, aux
États-Unis et au Canada, et de fabrication au Royaume-Uni et
activités commerciales aux États-Unis, Canada, en Europe et en Asie.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué renferme des énoncés prospectifs sur les
objectifs, les stratégies et les activités de Prometic. Ces énoncés
prospectifs sont assujettis à certains risques et incertitudes. Ces
énoncés sont de nature « prospective » puisqu'ils sont fondés sur
nos attentes présentes à l'égard des marchés dans lesquels nous
exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses.
Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer
considérablement de ceux prévus dans le cadre des énoncés
prospectifs si des risques connus ou inconnus affectent nos
activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent
inexactes. Ces risques, estimations et hypothèses portent notamment
sur la capacité de Prometic d'assurer le développement, la
fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques à
valeur ajoutée et d'obtenir des contrats relatifs à ses produits et
services, la disponibilité de ressources financières et autres pour
compléter des projets de recherche et développement, le succès et
la durée d'études cliniques, la capacité de Prometic de se
prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique,
les incertitudes liées au processus de réglementation et tout
changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus
exhaustive des risques qui pourraient faire en sorte que les
évènements ou résultats réels diffèrent de nos attentes présentes
de façon importante dans la notice annuelle de Prometic pour
l'année terminée le 31 décembre 2016, sous la rubrique « Risques et
incertitudes reliés aux activités de Prometic ». Par conséquent,
nous ne pouvons garantir la réalisation des énoncés prospectifs.
Par ailleurs, nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour ces
énoncés prospectifs, même si de nouveaux renseignements devenaient
disponibles, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre
raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements
applicables aux valeurs mobilières. Tous les montants sont en
dollars canadiens sauf si précisé autrement.
SOURCE ProMetic Sciences de la Vie Inc.