Pharnext annonce que le Comité de Surveillance des Données recommande la poursuite de l’étude de Phase 3 en cours de PXT...
September 06 2017 - 10:45AM
Business Wire
Regulatory News:
Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA),
société biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de
développement de médicaments innovants reposant sur la combinaison
et le repositionnement de médicaments connus, annonce aujourd’hui
que le Comité Indépendant de Surveillance des Données (DSMB : Data
Safety Monitoring Board) a réalisé sa deuxième évaluation des
données de sécurité de PXT3003 dans l’étude clinique de Phase 3
PLEO-CMT en cours. Sur la base de l’analyse des données de sécurité
de tous les patients randomisés le DSMB a recommandé la poursuite
de l’étude telle que prévue.
PLEO-CMT est une étude pivot de Phase 3, multicentrique,
randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo, comprenant
trois bras, initiée en décembre 2015 et qui a recruté 323 patients
atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de Type 1A (CMT1A)
légère à modérée dans 30 centres cliniques à travers l’Europe, les
Etats-Unis et le Canada. Le diagnostic de CMT1A a été confirmé
génétiquement par la détection de la duplication du gène PMP22. Sur
une période de 15 mois, Pharnext comparera en bras parallèles
l'efficacité et la tolérance de deux doses de PXT3003 administrées
par voie orale avec le placebo. Le critère principal d'évaluation
de l'efficacité sera la variation du score ONLS à 12 et 15 mois de
traitement afin de mesurer l'amélioration fonctionnelle des
patients sous PXT3003. Des critères secondaires additionnels
d’évaluation incluront des mesures fonctionnelles et
électrophysiologiques.
Le DSMB est un groupe indépendant d’experts en pratique
clinique, biostatistiques et en méthodologie d’étude, sélectionnés
pour apporter des recommandations à Pharnext sur la base d’une
analyse régulière et planifiée des données collectées pendant le
déroulement de l’étude clinique.
« Cette seconde recommandation positive émanant d’un groupe
indépendant d’experts confirme une nouvelle fois le bon profil de
tolérance de PXT3003, et ce même chez les patients ayant reçu
jusqu’à 15 mois de traitement. Pour les patients souffrant de
CMT1A, maladie pour laquelle il n’existe à ce jour que des soins
palliatifs, cette étude clinique de Phase 3 est très importante »,
déclare le Pr. Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Cofondateur et
Directeur Général de Pharnext. « Nous sommes convaincus que
notre PLEODRUG™ PXT3003 a le potentiel de transformer la prise en
charge des patients adultes atteints de CMT1A. Nous attendons avec
impatience la fin de cette étude clinique afin de pouvoir partager
les résultats préliminaires mi-2018. »
A propos de PXT3003
PXT3003, la PLEODRUG™ la plus avancée de Pharnext et en
développement dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
(CMT1A) est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de
baclofène, naltrexone et sorbitol, administrée deux fois par jour
sous la forme d’une solution buvable. Son mécanisme d'action est
multiple : inhibition synergique de la surexpression du gène PMP22
associée à une amélioration de la myélinisation, préservation de
l'axone des nerfs périphériques et des effets bénéfiques
additionnels sur d'autres types cellulaires : cellules musculaires,
jonctions neuromusculaires et cellules immunitaires.PXT3003 a
obtenu des résultats positifs dans l’essai clinique de Phase 2 mené
sur 80 patients adultes atteints de CMT1A. En 2014, l'EMA et la FDA
ont accordé le statut de « médicament orphelin » au PXT3003, pour
le traitement de la CMT1A chez l'adulte.
À propos de PHARNEXT
Pharnext est une société biopharmaceutique à un stade avancé de
développement fondée par des scientifiques et entrepreneurs de
renom, dont le Professeur Daniel Cohen, pionnier de la génomique
moderne. Pharnext a deux produits en développement clinique.
PXT3003 est en Phase 3 internationale dans la maladie de
Charcot-Marie-Tooth de type 1A et bénéficie du statut de médicament
orphelin en Europe et aux Etats-Unis. PXT864 a obtenu des résultats
de Phase 2 positifs dans la maladie d’Alzheimer. Pharnext est le
pionnier d’un nouveau paradigme de découverte de médicaments :
PLEOTHERAPY™. La société identifie et développe des combinaisons
synergiques de médicaments repositionnés à de nouvelles doses
optimales plus faibles. Ces PLEODRUG™ présenteraient de nombreux
avantages importants : efficacité, innocuité et propriété
intellectuelle solide incluant plusieurs brevets de produits déjà
délivrés. Pharnext est soutenue par une équipe scientifique de
renommée internationale.
Pharnext est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (code
ISIN : FR00111911287).Pour plus d’informations, visitez notre
site internet : www.pharnext.com
Consultez la
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