Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung der Cha...
September 06 2017 - 3:18PM
Business Wire
Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA),
ein biopharmazeutisches Unternehmen mit einem neuartigen Ansatz für
die Entwicklung innovativer Arzneimittel, der auf der Kombination
und Neupositionierung von bekannten Arzneimitteln beruht, gab heute
bekannt, dass das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB)
seine zweite vorab geplante Bewertung der Sicherheit von PXT3003 in
der laufenden klinischen Phase-3-Studie PLEO-CMT abgeschlossen hat.
Basierend auf einer Prüfung der Sicherheitsdaten aller
randomisierten Patienten hat das DSMB empfohlen, die
PLEO-CMT-Studie wie geplant fortzusetzen.
PLEO-CMT ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde,
placebokontrollierte, dreiarmige Phase-III-Zulassungsstudie, die im
Dezember 2015 eingeleitet wurde. An ihr nehmen 323 Patienten mit
leichter bis mittelschwerer CMT1A an 30 Standorten in Europa, den
USA und Kanada teil. Die Diagnose von CMT1A wurde genetisch anhand
des Nachweises einer Verdopplung des Gens PMP22 bestätigt. Über
einem Zeitraum von 15 Monaten wird Pharnext die Wirksamkeit und
Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosierungen von PXT3003 mit
einem Placebo parallel in den entsprechenden Patientengruppen
vergleichen. Die Wirksamkeit wird anhand eines primären Endpunktes
bewertet: Die Veränderung im ONLS-Score nach zw�lf beziehungsweise
15 Monaten Behandlungsdauer soll die Verbesserung des
Behinderungsgrades der Patienten infolge der Einnahme von PXT3003
feststellen. Darüber hinaus werden weitere sekundäre Parameter wie
funktionelle und elektrophysiologische Endpunkte evaluiert.
Das DSMB ist ein unabhängiges Gremium aus Experten aus den
Bereichen klinische Medizin, Biostatistik und Studienmethodik, die
einberufen wurden, um Pharnext auf Basis regelmäßiger, vorab
geplanter Überprüfungen der im Verlauf der klinischen Studie
gesammelten Daten Empfehlungen auszusprechen.
„Diese zweite positive Empfehlung eines unabhängigen
Expertengremiums bestätigt das Sicherheitsprofil von PXT3003 sogar
bei Patienten, die über eine Dauer von bis zu 15 Monaten behandelt
wurden. Diese klinische Phase-3-Studie ist für Patienten, die an
CMT1A leiden und denen heute ausschließlich unterstützende
Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, von hoher Bedeutung“,
sagte Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Mitbegründer und Chief
Executive Officer von Pharnext. „Wir glauben, dass unsere
PLEODRUG™ PXT3003 im Erfolgsfall das Potential besitzt, die
Behandlung von CMT1A bei Erwachsenen grundlegend zu verändern. Wir
freuen uns auf den Abschluss der klinischen Studie und die
Bekanntgabe der Topline-Ergebnisse Mitte 2018.“
Über PXT3003
PXT3003 ist die führende PLEODRUG™ von Pharnext zur Behandlung
der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A (CMT1A). PXT3003 ist eine
neuartige, synergistische Kombination niedriger Dosen von Baclofen,
Naltrexon und D-Sorbitol als zweimal täglich oral zu verabreichende
Formulierung. PXT3003 verfügt über mehrere primäre
Wirkungsmechanismen: eine synergistische Inhibition der
Überexpression des Gens PMP22 in Verbindung mit einer verbesserten
Myelinisierung, einem unmittelbaren Schutz der Nervenzellen sowie
zusätzlichen positiven Effekten auf andere Zelltypen wie
Muskelzellen, neuromuskuläre Endplatten und Immunzellen. In einer
klinischen Phase-2-Studie an 80 erwachsenen Patienten mit CMT1A hat
PXT3003 positive Ergebnisse erzielt. Im Jahr 2014 hat PXT3003
sowohl von der EMA als auch der FDA die Orphan Drug Designation
(Status als Arzneimittel für seltene Krankheiten) für die
Behandlung von CMT1A bei Erwachsenen erhalten. Derzeit wird eine
internationale Phase-3-Zulassungsstudie (PLEO-CMT) an mehr als 300
erwachsenen Patienten mit CMT1A an 30 Standorten in Europe, den USA
und Kanada durchgeführt.
Über Pharnext
Pharnext ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Produkten
im fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das von
renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor
Daniel Cohen, einem Pionier der modernen Genomik, gegründet wurde.
Pharnext hat zwei Leitprodukte in der klinischen Entwicklung:
PXT3003 befindet sich momentan in einer internationalen
Phase-3-Studie zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie
Typ 1A und hat den Orphan-Drug-Status in Europa und den USA
erhalten. PXT864 zeigte positive Ergebnisse in einer Phase-2-Studie
zur Behandlung von Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist ein Pionier
einer neuen Form der Wirkstoffentwicklung: PLEOTHERAPY™. Die
Gesellschaft identifiziert und entwickelt synergistische
Kombinationen mit neu positionierten Medikamenten in neuen,
optimalen niedrigeren Dosierungen. Diese PLEODRUG™ bieten eine
Reihe wesentlicher Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und
Patentschutz; eine Reihe von Produkt- oder Stoffpatenten
(„Composition of Matter“) wurde bereits erteilt. Die Gesellschaft
wird von einem wissenschaftlichen Team von Weltrang
unterstützt.
Pharnext ist an der B�rse Euronext Growth in Paris notiert
(ISIN-Code: FR00111911287).Weitere Informationen finden Sie unter
www.pharnext.com
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