Pharnext ändert das Protokoll der internationalen Phase-3-Zulassungsstudien mit PXT3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Too...
September 18 2017 - 3:43PM
Business Wire
- Keine Sicherheitsbedenken und die
Entwicklungsmeilensteine zu PXT3003 bleiben unverändert -
Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA),
ein biopharmazeutisches Unternehmen mit einem neuartigen Ansatz für
die Entwicklung innovativer Arzneimittel, der auf der Kombination
und Neupositionierung von bekannten Arzneimitteln beruht, gab heute
eine Änderung am Protokoll des laufenden klinischen
Phase-3-Programms (den Studien PLEO-CMT und PLEO-CMT-FU) mit
PXT3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A
(CMT1A) bei Erwachsenen bekannt, um ein Stabilitätsproblem bei der
hoch dosierten Formulierung von PXT3003 anzugehen.
Für PLEO-CMT, eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde,
placebokontrollierte Phase-3-Zulassungsstudie, wurde die
Rekrutierung von 323 Patienten mit leichtem bis mittelschwerem
CMT1A an 30 Prüfstellen in Europa, den Vereinigten Staaten und
Kanada im Dezember 2016 abgeschlossen. Die Patienten erhielten
randomisiert über einen Zeitraum von 15 Monaten entweder ein
Placebo oder eine von zwei Dosen von PXT3003: Dosis 1 (5 ml) oder
Dosis 2 (5 ml), wobei Dosis 2 gleich oder doppelt so hoch wie Dosis
1 war. Dem Protokoll zufolge sollten alle Patienten die Behandlung
in einer neun Monate dauernden Erweiterungsstudie (PLEO-CMT-FU)
fortsetzen, während die Placebopatienten randomisiert Dosis 1 oder
Dosis 2 von PXT3003 erhalten sollten.
Im Zeitablauf trat nach 12 Monaten ein Stabilitätsproblem bei
einigen Chargen der hoch dosierten Formulierung (Dosis 2) auf.
Diese Erkenntnis hat keine Sicherheitsbedenken hervorgerufen, um
jedoch sicherzustellen, dass die Patienten mit hoher Dosierung auch
die gesamte Menge der Dosis 2 erhalten, entschloss Pharnext, diese
Patienten auf die doppelte Menge von Dosis 1 (2 x 5 ml) in der neun
Monate dauernden, offenen Erweiterungsstudie (PLEO-CMT-FU)
umzustellen. Patienten der Placebo- und Dosis-1-Arme der
15-monatigen doppelblinden PLEO-CMT-Studie werden die klinische
Phase-3-Studie wie geplant fortsetzen: anschließend haben diese
Patienten die M�glichkeit, die Behandlung mit PXT3003 in der
Erweiterungsstudie PLEO-CMT-FU neun Monate lang fortzusetzen.
Die wichtigsten Entwicklungsmeilensteine in Bezug auf PXT3003
bleiben unverändert: Das adaptive Design und eine Zwischenanalyse
(Futility-Analyse) sind nach wie vor Ende 2017 geplant, die
Ergebnisse der Studie PLEO-CMT werden ebenfalls voraussichtlich in
der zweiten Jahreshälfte 2018, h�chstwahrscheinlich im dritten
Quartal, vorliegen. Der statistische Analyseplan wird die Änderung
berücksichtigen. Die Daten werden die Basis für den
Zulassungsantrag bei den Aufsichtsbeh�rden im ersten Quartal 2019
bilden. Die langfristigen Sicherheitsdaten aus der Studie
PLEO-CMT-FU sollen anschließend bei den Aufsichtsbeh�rden im
Verlauf der Überprüfung des Zulassungsantrags eingereicht werden.
Pharnext erwartet, dass die Marktzulassung von PXT3003 dann wie
geplant in der zweiten Jahreshälfte 2019 erfolgt.
Wie bereits mitgeteilt, hat das unabhängige Data Safety
Monitoring Board (iDSMB) die Sicherheitsdaten aller Patienten am 5.
September 2017 bewertet. Da es in Bezug auf die beiden
PXT3003-Dosen keine Sicherheitsbedenken hatte, empfahl es die
Fortsetzung der Studie. Hervorzuheben ist, dass auf Basis der
Dosiswirkung aus der Phase-2-Studie in Abstimmung mit den
Aufsichtsbeh�rden Dosis 2 in die PLEO-CMT-Studie aufgenommen wurde.
In der Phase-2-Studie wurde nur Dosis 1 bewertet und das Ergebnis
waren Sicherheit, Verträglichkeit und Verbesserung über die
Stabilisierung hinaus bei den an CMT1A erkrankten Patienten.
Zitat:
„Wir haben eine zufriedenstellende L�sung für das unerwartete
Stabilitätsereignis der h�chsten PXT3003-Dosis gefunden, das in
unserer Phase-2-Studie bisher nicht untersucht worden war“, sagte
Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Mitbegründer und Chief Executive
Officer von Pharnext. „Alle unsere Ziele und
Entwicklungsmeilensteine bleiben unverändert und wir freuen uns,
den CMT1A-Patienten diese innovative Therapie zur Verfügung zu
stellen.“
Über PXT3003PXT3003, das mithilfe der Forschungs- und
Entwicklungsplattform PLEOTHERAPYTM von Pharnext entwickelt wurde,
ist ein neuartiges, oral verabreichtes Kombinationspräparat aus
(RS)-Baclofen, Naltrexon-Hydrochlorid und D-Sorbitol mit
festgelegter geringer Dosierung. Es hat den Orphan-Drug-Status in
Europa und den USA.
Über PharnextPharnext ist ein Biopharmazieunternehmen mit
Produkten im fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung,
das von renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter
Professor Daniel Cohen, einem Pionier der modernen Genomik,
gegründet wurde. Pharnext hat zwei Leitprodukte in der klinischen
Entwicklung: PXT3003 befindet sich momentan in einer
internationalen Phase-3-Studie zur Behandlung des
Charcot-Marie-Tooth-Syndroms Typ 1A und hat den Orphan-Drug-Status
in Europa und den USA erhalten. PXT864 zeigte positive Ergebnisse
in einer Phase-2-Studie zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit.
Pharnext ist Wegbereiter für eine neue Form der
Wirkstoffentdeckung: PLEOTHERAPY™. Das Unternehmen identifiziert
und entwickelt synergetische Kombinationen mit neu positionierten
Medikamenten in neuen, optimalen niedrigeren Dosierungen. Die
PLEODRUG™-Produkte bieten eine Reihe wichtiger Vorteile:
Wirksamkeit, Sicherheit und Patentschutz, darunter eine Reihe von
Produkt- oder Stoffpatenten („Composition of Matter“), die bereits
erteilt wurden. Das Unternehmen wird von einem wissenschaftlichen
Team von Weltrang unterstützt.
Pharnext ist an der B�rse Euronext Growth in Paris notiert
(ISIN-Code: FR00111911287).Weitere Informationen finden Sie unter
www.pharnext.com
HAFTUNGSAUSSCHLUSSDiese Pressemitteilung enthält gewisse
zukunftsgerichtete Aussagen zu Pharnext und ihrem Geschäft. Solche
zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf Annahmen, die Pharnext
als angemessen erachtet. Es kann jedoch nicht gewährleistet werden,
dass sich die in den zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen
Schätzungen als zutreffend herausstellen werden. Diese Schätzungen
unterliegen zahlreichen Risiken, darunter Risiken, die im Dokument
mit dem Titel „document de base“ des Unternehmens dargelegt sind,
das von der Autorité des marchés financiers (franz�sische
Finanzmarktaufsichtsbeh�rde) am 2. Juni 2016 unter der Nummer
I.16-0050 registriert wurde (einsehbar unter www.pharnext.com). Das
Eintreten dieser Risiken, insgesamt oder teilweise, k�nnte dazu
führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse oder Erfolge von Pharnext
sich in maßgeblichem Umfang von diesen zukunftsgerichteten Aussagen
unterscheiden.
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Officermedical@pharnext.com+33 (0)1 41 09 22 30oderInvestor
Relations (Europa)MC Services AGAnne
Henneckeanne.hennecke@mc-services.eu+49 211 529252
22oderInvestor Relations (USA)Stern Investor Relations,
Inc.Matthew Shinsekimatthew@sternir.com+1
212-362-1200oderFinancial Communication
(Frankreich)ActifinStéphane Ruizsruiz@actifin.fr+33 (0)1 56 88
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64oderMedia Relations (USA)RooneyPartnersMarion
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