Congrès annuel de l’Association for Research in
Vision and Ophthalmology Honolulu, Hawaii, du 29 avril au 3 mai
2018
Regulatory News:
GenSight Biologics (Paris:SIGHT) (Euronext : SIGHT, ISIN :
FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à
la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes
pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et
du système nerveux central, annonce aujourd’hui que cinq
communications ont été sélectionnées pour une présentation orale et
quatre sessions de posters au Congrès Annuel de l’Association for
Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) à Honolulu, Hawaii,
Etats-Unis, du 29 avril au 3 mai 2018. Egalement, le Pr. José-Alain
Sahel présentera les résultats publiés de suivi de l’étude de Phase
I/II de GS010, ainsi que les résultats préliminaires de l’étude de
Phase III REVERSE, au 5ème Annual Retinal Cell and Gene Therapy
Innovation Summit qui se tiendra immédiatement avant l’ARVO.
GS010 – Neuropathie Optique Héréditaire de
Leber (NOHL)
Résultats publiés de suivi de l’étude de Phase I/II &
Résultats préliminaires de l’étude de Phase III REVERSE
“Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy, 18-month
Results from a Phase Ib-IIa Trial” sera présenté par le Pr.
José-Alain Sahel, Directeur de l’Institut de la Vision, Paris,
Chef du service d’ophtalmologie au Centre Hospitalier National
d'Ophtalmologie des XV-XX, Paris, Professeur et Chef du service
d’ophtalmologie de University of Pittsburgh School of Medicine et
UPMC (University of Pittsburgh Medical Center), et co-fondateur de
GenSight Biologics.
- Présentation orale
- 5ème Annual Retinal Cell and Gene
Therapy Innovation Summit
- Session 4: Gene Therapy II
- Vendredi 27 avril 2018, 16:40 - 16:55
(heure locale)
Baseline de la relation Structure-Fonction dans les études
cliniques de Phase III RESCUE & REVERSE
“Baseline Structural and Psychophysical Profiles of Subjects
Enrolled in Phase 3 Trials with rAAV2/2-ND4, an Investigational
Gene Therapy for ND4 LHON” will be presented by Dr. Robert C.
Sergott, Director, Wills Eye Hospital, Neuro-Ophthalmology and
Director, William H. Annesley, Jr, EyeBrain Center, Thomas
Jefferson University, Philadelphia, PA, US.
- Présentation Poster
- Poster Session: LV, VI - Profound Low
Vision and Low-vision Clinical Trials
- Poster # 3901 – C0367
- Mardi 1er mai 2018, 15:30 - 17:015
Suivi à 2,5 ans de l’étude clinique de Phase I/II
“Visual Acuity and Safety Outcomes 2.5 Years Post-Treatment with
rAAV2/2-ND4, an Investigational Gene Therapy for ND4 LHON: Results
of a Phase I/II Trial” sera présenté par le Pr. José-Alain
Sahel, Directeur de l’Institut de la Vision, Paris, Chef du
service d’ophtalmologie au Centre Hospitalier National
d'Ophtalmologie des XV-XX, Paris, Professeur et Chef du service
d’ophtalmologie de University of Pittsburgh School of Medicine et
UPMC (University of Pittsburgh Medical Center), et co-fondateur de
GenSight Biologics.
- Présentation Poster
- Poster Session: 442 - Ocular gene
therapies and chemical therapeutics
- Poster # 4530 – A0045
- Mercredi 2 mai 2018, 11:15 - 13:00
(heure locale)
Injection intra-vitréenne bilatérale de GS010 chez le primate
non-humain
“Impact of sequential bilateral intravitreal injection of
rAAV2/2-ND4 on ocular and systemic humoral immune status in
non-human primates” sera présenté par Céline Bouquet, Senior
Preclinical Manager, GenSight Biologics, Paris, France.
- Présentation Poster
- Poster Session: 442 - Ocular gene
therapies and chemical therapeutics
- Poster # 4537 – A0052
- Mercredi 2 mai 2018, 11:15 - 13:00
(heure locale)
Immunologie de l’étude clinique de Phase I/II
“Intravitreal injection of rAAV2/2-ND4 in LHON: absence of
correlation between ocular inflammation and humoral or cellular
immune responses to AAV2” sera présenté par Céline Bouquet,
Senior Preclinical Manager, GenSight Biologics, Paris, France.
- Présentation Poster
- Poster Session: 442 - Ocular gene
therapies and chemical therapeutics
- Poster # 4531 – A0046
- Mercredi 2 mai 2018, 11:15 - 13:00
(heure locale)
GS030 – Optogénétique dans la Rétinopathie
Pigmentaire (RP)
Innocuité de GS030 chez la souris rd1 aveugle
“Ocular Safety of AAV2.7m8-ChrimsonR-tdTomato (GS030-DP)
following intravitreous injection and exposure to 595 nm LED light
in blind rd1 mice” sera présenté par Brian J. Christian,
Covance Laboratories Inc., Madison, WI, Etats-Unis.
- Présentation Poster
- Poster Session: 515 - Gene therapy,
implants
- Poster # 5658 – A0377
- Jeudi 3 mai 2018, 8:15 - 10:00 (heure
locale)
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial
(Mitochondrial Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique,
visant à préserver ou restaurer la vision chez les patients
atteints de maladies neurodégénératives de la rétine. Le candidat
médicament le plus avancé de GenSight Biologics, GS010, est en
Phase III pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire
de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare qui conduit à une
perte irréversible de la vue chez les adolescents et les jeunes
adultes. En utilisant son approche de thérapie génique, les
candidats médicaments de GenSight Biologics sont destinés à offrir
aux patients une récupération visuelle fonctionnelle durable après
une seule injection intra-vitréenne dans chaque œil.
À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL),
et s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage
mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision,
qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de
l’adresser spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à
un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est
ainsi transféré dans la cellule pour y être exprimé et produire la
protéine fonctionnelle, qui sera acheminée à l’intérieur des
mitochondries grâce aux séquences nucléotidiques spécifiques, afin
de restaurer la fonction mitochondriale déficiente ou
manquante.
À propos de RESCUE et REVERSE
RESCUE et REVERSE sont deux études distinctes pivotales de Phase
III randomisées, en double masqué, contrôlées par injection simulée
(sham), conçues pour évaluer l’efficacité d’une injection
intravitréenne unique de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez des sujets
atteints de la NOHL induite par la mutation G11778A ND4.
Le critère d’évaluation principal mesurera la différence
d’efficacité de GS010 entre les yeux traités et les yeux
non-traités (sham), sur la base de l’acuité visuelle (Best
Corrected Visual Acuity ou BCVA), mesurée à l’aide de l’échelle
ETDRS à 48 semaines après injection. Les scores « Logarithm of the
Minimal Angle of Resolution » des patients, ou LogMAR, qui sont
dérivés du nombre de lettres lues sur l’échelle ETDRS, seront
utilisés à des fins statistiques. Les deux études ont été conçues
pour évaluer une différence statistiquement significative d’au
moins 15 lettres ETDRS entre les yeux traités et non-traités
(sham), ajustés de l’acuité visuelle initiale (baseline).
Les critères d’évaluation secondaires incluront l’application de
l’analyse principale aux yeux ayant reçu GS010 et présentant à
l’inclusion la meilleure acuité visuelle initiale (« meilleur œil
»), comparés à ceux ayant reçu la procédure sham, ainsi qu’aux yeux
ayant reçu GS010 et présentant la moins bonne acuité visuelle
initiale (« moins bon œil »), comparés à ceux ayant reçu la
procédure sham. Egalement, une évaluation de la proportion de
patients « répondeurs » sera réalisée, incluant notamment
le pourcentage de patients qui maintiennent leur acuité visuelle
(perte de moins de 15 lettres ETDRS), le pourcentage de patients
qui améliorent leur acuité visuelle de 15 lettres ETDRS ou plus,
ainsi que le pourcentage de patients présentant une acuité visuelle
finale >20/200, ou 1/10. Les paramètres visuels mesurés
incluront également les champs visuels automatisés, la tomographie
par cohérence optique, ainsi que la sensibilité aux couleurs et aux
contrastes, en plus des mesures de qualité de vie, de
bio-dissémination, et de réponse immunitaire post-injection.
Les études sont actuellement menées en parallèle, chez 37
patients pour REVERSE et 39 patients pour RESCUE, dans 7 centres
aux Etats-Unis, au Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en
Italie. Les premiers résultats à 48 semaines de suivi de RESCUE
sont attendus au 3ème trimestre 2018.
Identifiants ClinicalTrials.gov :REVERSE: NCT02652780RESCUE:
NCT02652767
À propos de GS030
GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique de GenSight, une
approche innovante visant à restaurer la vision chez les patients
en utilisant la thérapie génique afin d’introduire un gène codant
pour une protéine photosensible à l’intérieur de cellules
spécifiques de la rétine pour les rendre sensibles à la lumière. Un
dispositif de stimulation prenant la forme de lunettes, et visant à
stimuler spécifiquement les cellules transduites, est développé
afin d’amplifier le signal lumineux. Sur la base de sa technologie
optogénétique, et avec le soutien de l’Institut de la Vision à
Paris, GenSight développe son second candidat-médicament, GS030,
dans le but de restaurer la vision chez des patients souffrant de
rétinopathie pigmentaire, ou RP. La RP est une maladie orpheline
causée par de multiples mutations de plusieurs gènes impliqués dans
le cycle visuel. La technologie optogénétique de GenSight est
indépendante des mutations génétiques responsables de la maladie.
GS030 pourrait bénéficier à des stades précoces de la maladie.
Cette technologie ouvre la voie à d’autres applications dans des
maladies de la rétine impliquant la perte des photorécepteurs, et
pourrait être transférable à la forme sèche de la dégénérescence
maculaire (DMLA sèche ou dry-AMD).
Consultez la
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GenSight BiologicsThomas Gidoin, +33 (0)1 76 21 72
20Directeur Administratif et
Financierir@gensight-biologics.comouRelations investisseurs
EuropeJames Palmer, +33 7 60 92 77
74j.palmer@orpheonfinance.comouNewCapRelations
MédiaAnnie-Florence Loyer, +33 (0)1 44 71 00
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