Incyte (Nasdaq : INCY) a annoncé aujourd'hui que le ministère
japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être (MHLW) avait
approuvé le Pemazyre® (pemigatinib), un inhibiteur sélectif du
récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR), destiné
au traitement du néoplasme myéloïde/lymphoïde (NML) associé à une
fusion des gènes FGFR1 (également connu sous le nom de syndrome
myéloprolifératif 8p11). Les NML sont un groupe de cancers rares et
agressifs caractérisés par une surproduction de cellules myéloïdes
ou de tissus osseux, et ayant tendance à évoluer rapidement en
leucémie myéloïde aiguë (LMA).
« L'autorisation du Pemazyre par le MHLW pour traiter les NML
représente une étape importante susceptible de déboucher sur
l'offre d'une option thérapeutique aux patients japonais atteints
de cette maladie rare », a déclaré le Dr Lothar Finke,
vice-président et directeur général du groupe Incyte en Asie. «
Mettre le premier et unique traitement autorisé à la disposition
des patients atteints de NML au Japon atteste de l'engagement
d'Incyte pour trouver des solutions et répondre aux besoins
médicaux essentiels mais non satisfaits, peu importe la taille de
la population de patients concernés, comme c'est le cas avec les
NML, une maladie extrêmement rare dont on estime qu'elle touche
moins de 100 patients à l'échelle mondiale. »
Cette autorisation repose sur les données obtenues lors de
l'étude de phase 2 FIGHT-203, un essai ouvert, multicentrique et à
un seul bras réalisé pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du
Pemazyre chez 41 patients atteints de néoplasmes myéloïdes ou
lymphoïdes associés à une fusion des gènes FGFR1 et à qui on a
administré oralement une dose quotidienne de Pemazyre 13,5 mg de
manière continue ou intermittente. Le principal critère
d'évaluation, à savoir le taux de réponse complète évalué par
l'instigateur, était de 62,5 % (IC à 95 % : 45,8 – 77,3). Le taux
de réponse complète de la population recevant le médicament en
continu était de 66,7 % (IC à 95 % : 46,0 – 83,5). Les effets
indésirables les plus fréquemment observés chez les patients
traités au Pemazyre ont été l'hyperphosphatémie (70,7 %),
l'alopécie (56,1 %), la diarrhée (43,9 %) et la stomatite (43,9
%).
Le MHLW avait déjà octroyé la désignation de médicament orphelin
(Orphan Drug Designation ou ODD) au Pemazyre. Cette désignation est
accordée aux molécules expérimentales destinées à traiter des
maladies rares touchant moins de 50 000 personnes au Japon et
répondant au critère de besoin médical important1. Les médicaments
orphelins désignés comme tels font également l'objet d'un examen
prioritaire en vue d'obtenir leurs autorisations de
commercialisation, afin de garantir leur mise à disposition en
milieu clinique dans les meilleurs délais.1. L'ODD portant sur
l'utilisation de ce médicament pour traiter les NML est la seconde
octroyée au Pemazyre par le MHLW, puisqu'il bénéficie déjà de cette
désignation contre le cholangiocarcinome, un type de cancer des
voies biliaires.
Les NML à réarrangement du FGFR1 sont une forme très rare de
cancers hématologiques causés par une anomalie chromosomique
(translocation) entraînant la rupture du chromosome là où se situe
le gène FGFR1 (position 11 dans le bras court du chromosome 8,
position 8p11) et sa fusion avec des fragments (gènes) d'autres
chromosomes. Plusieurs gènes partenaires déclenchent l'activation
constitutive des récepteurs à activité tyrosine kinase FGFR1, ce
qui influence la survie et la prolifération cellulaires. Selon leur
présentation clinique, ces cancers comportent clairement deux
phases : la phase chronique si le diagnostic posé est celui du
trouble myéloprolifératif ou du syndrome myélodysplasique ; ou la
phase aiguë si le diagnostic posé est celui d'une leucémie aiguë.
Le pronostic est défavorable et, bien que la greffe de cellules
souches hématopoïétiques allogéniques soit considérée comme la
seule option thérapeutique disponible à l'heure actuelle pour
aboutir à une rémission à long terme ou à la guérison, aucune norme
de soins n'a encore été établie.
À propos de FIGHT-203
FIGHT-203 est une étude multicentrique de phase 2 portant sur
des patients âgés de 18 ans et plus, atteints de néoplasmes
myéloïdes/lymphoïdes (NML) avec réarrangement du récepteur 1 du
facteur de croissance des fibroblastes (FGFR1). Parrainée par
Incyte, l’étude a évalué l’innocuité et l’efficacité du pemigatinib
dans le traitement des adultes atteints de NML avec réarrangement
du FGFR1. Les patients ont reçu 13,5 mg de pemigatinib une fois par
jour par cycles de 21 jours, selon un schéma continu (posologie
initiale recommandée et approuvée pour une utilisation chez les
patients atteints de NML avec réarrangement du FGFR1), ou selon un
schéma intermittent (14 jours avec traitement, 7 jours sans
traitement, schéma posologique non approuvé pour les NML avec
réarrangement du FGFR1). Le pemigatinib a été administré jusqu’à
évolution de la maladie, toxicité inacceptable ou jusqu’à ce que
les patients puissent recevoir une allo-GCSH. Pour de plus amples
informations relatives à l’étude, rendez-vous sur
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03011372.
À propos du pemigatinib
Le Pemazyre est un inhibiteur de kinase indiqué aux États-Unis
pour le traitement des adultes atteints de cholangiocarcinome
métastatique ou localement avancé, inopérable et précédemment
traité, avec fusion ou autre réarrangement du récepteur 2 du
facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2), tel que dépisté par
un test approuvé par la FDA2. Cette indication a été autorisée dans
le cadre d'une procédure accélérée basée sur la durée de réponse et
le taux de réponse globale. Le maintien de l’autorisation de cette
indication pourrait être subordonné à la vérification et à la
description des bénéfices cliniques lors d'un ou plusieurs essais
confirmatoires.
Le Pemazyre est également le premier traitement ciblé autorisé
aux États-Unis chez les adultes atteints de néoplasmes
myéloïdes/lymphoïdes (NML) récidivants ou réfractaires avec
réarrangement du FGFR1.
Au Japon, le Pemazyre a été autorisé pour le traitement des
patients atteints de cancer des voies biliaires (CVB) inopérable
avec gène de fusion du récepteur 2 du facteur de croissance des
fibroblastes (FGFR2) et s’aggravant après chimiothérapie
anticancéreuse et traitement des néoplasmes myéloïdes/lymphoïdes
(NML) avec réarrangement du FGFR1.
En Europe, le Pemazyre est approuvé pour le traitement des
adultes atteints de cholangiocarcinome métastatique ou localement
avancé avec fusion ou réarrangement du récepteur 2 du facteur de
croissance des fibroblastes (FGFR2) ayant évolué après au moins une
ligne de traitement systémique préalable.
Le Pemazyre est un puissant inhibiteur sélectif des isoformes 1,
2 et 3 des FGFR, administré par voie orale, et qui a démontré une
activité pharmacologique sélective contre les cellules cancéreuses
présentant des altérations des FGFR lors des études
précliniques.
Le Pemazyre est commercialisé par Incyte aux États-Unis, en
Europe et au Japon.
Incyte a octroyé à Innovent Biologics Inc. les droits de licence
lui permettant de développer et de commercialiser le pemigatinib en
hématologie et en oncologie en Chine continentale, à Hong Kong, à
Macao et à Taïwan. Incyte a conservé tous les autres droits portant
sur le développement et la commercialisation du pemigatinib en
dehors des États-Unis.
Pemazyre est une marque commerciale d’Incyte Corporation.
À propos d'Incyte
Incyte est une entreprise biopharmaceutique internationale basée
à Wilmington, dans le Delaware, qui se consacre à l’élaboration de
solutions pouvant répondre aux importants besoins médicaux non
satisfaits grâce à la découverte, à la mise au point et à la
commercialisation de produits thérapeutiques exclusifs. Pour de
plus amples informations sur Incyte, rendez-vous sur Incyte.com et
suivez @Incyte.
Pour de plus amples informations sur Incyte Biosciences Japan
G.K., rendez-vous sur Incyte.jp.
Énoncés prospectifs
À l’exception des données historiques, les sujets évoqués dans
le présent communiqué de presse – y compris la question de savoir
si le Pemazyre pourrait constituer une option thérapeutique
efficace pour les patients atteints de néoplasmes
myéloïdes/lymphoïdes avec réarrangement du FGFR1 – contiennent des
prédictions, des estimations et d’autres énoncés prospectifs.
Ces énoncés prospectifs sont basés sur les attentes actuelles
d'Incyte et sont soumis à des risques et incertitudes susceptibles
de faire différer sensiblement les résultats réels de ceux
envisagés, notamment des développements imprévus et des risques
liés aux facteurs suivants : les retards imprévus ; la poursuite
des activités de recherche et de développement et les résultats
d’essais cliniques éventuellement infructueux ou insuffisants pour
répondre aux normes réglementaires applicables ou garantir la
poursuite des recherches ; la capacité à recruter un nombre
suffisant de sujets pour les essais cliniques ; les décisions
prises par la FDA, le MHLW ou d’autres autorités réglementaires ;
la dépendance d'Incyte envers ses partenaires de collaboration ;
l’efficacité ou l’innocuité des produits d'Incyte et des produits
de ses partenaires de collaboration ; l’acceptation par le marché
des produits d'Incyte et des produits de ses partenaires de
collaboration ; la concurrence du marché ; les exigences en matière
de vente, commercialisation, fabrication et distribution ; des
dépenses plus importantes que prévu ; les dépenses liées aux
litiges ou aux activités stratégiques et d'autres risques décrits
de temps à autre dans les rapports d'Incyte déposés auprès de la
Securities and Exchange Commission, notamment son rapport annuel
pour l'exercice clos le 31 décembre 2022. Incyte décline toute
intention ou obligation de mettre à jour les présents énoncés
prospectifs.
Avis de non-responsabilité
Les informations relatives aux médicaments contenues dans le
présent communiqué de presse sont destinées à accompagner la
publication d'informations d'entreprise afférentes à Incyte et
n'ont pas vocation à faire la publicité ou la promotion de produits
médicamenteux, y compris de produits en phase de développement.
____________________________ 1 Aperçu du système de désignation
des médicaments/dispositifs médicaux orphelins. Ministère japonais
de la Santé, du Travail et du Bien-être. Disponible sur
https://www.mhlw.go.jp/english/policy/health-medical/pharmaceuticals/orphan_drug.html.
2 Pemazyre (pemigatinib) [Notice pharmaceutique]. Wilmington,
DELAWARE : Incyte, 2020.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
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