- ZILBRYSQMC (injection de zilucoplan) est le
premier et le seul inhibiteur de la fraction C5 du complément
administré par auto-injection indiqué pour le traitement de la
myasthénie grave généralisée (MGg) chez les patients adultes qui
produisent des anticorps dirigés contre les récepteurs de
l'acétylcholine (ACh)*1
- L'homologation accordée par Santé Canada repose sur une étude pivot de
phase III (RAISE) ayant mis en évidence des améliorations
statistiquement et cliniquement significatives mesurées par des
critères d'efficacité propres à la MGg chez des patients adultes
traités par ZILBRYSQ2.
- L'homologation de ZILBRYSQ chez les adultes atteints de
MGg qui produisent des anticorps dirigés contre les récepteurs de
l'ACh témoigne de la volonté d'UCB de faire avancer la science dans
le domaine des maladies neurologiques et auto-immunes sévères afin
de répondre aux besoins non comblés des patients atteints de MGg et
d'obtenir de meilleurs résultats cliniques.
OAKVILLE, ON, le 17 juill. 2024 /CNW/
- UCB Canada Inc. a le plaisir d'annoncer que
ZILBRYSQMC (injection de zilucoplan) a été
homologué par Santé Canada le 11 juillet 2024 pour
le traitement des patients adultes atteints de myasthénie grave
généralisée (MGg) qui produisent des anticorps dirigés contre les
récepteurs de l'acétylcholine (ACh)*. La MGg est une maladie
neuromusculaire auto-immune rare et chronique qui entraîne une
faiblesse des muscles squelettiques des yeux, du visage, du cou,
des bras, des jambes et de la gorge. L'apparition des symptômes est
habituellement rapide et il n'existe aucun
traitement3.
ZILBRYSQ est un inhibiteur de la fraction C5 du
complément qui, grâce à son double mode d'action ciblé, atténue les
lésions aux jonctions neuromusculaires médiées par le système du
complément2. Les patients pourront s'injecter eux-mêmes
ZILBRYSQ à la maison à l'aide de seringues préremplies.
L'auto-injection sous-cutanée a l'avantage de limiter les
déplacements à l'hôpital, de réduire les répercussions sur les
obligations professionnelles et d'accroître l'autonomie des
patients. Contrairement aux anticorps monoclonaux inhibiteurs de la
fraction C5, ZILBRYSQ - qui est un peptide - peut
être utilisé en concomitance avec l'administration de produits
d'immunoglobuline par voie intraveineuse et l'échange plasmatique,
sans qu'une dose supplémentaire soit nécessaire2.
« L'homologation de ZILBRYSQ par Santé Canada marque
un tournant majeur pour UCB Canada. Cette réalisation, qui est
une première étape franchie pour aider les patients atteints de MGg
au Canada, constitue une percée
dans un domaine thérapeutique nouveau pour l'entreprise, souligne
Rodrigo Reis, chef, UCB Canada. D'ici la fin de 2024,
nous espérons mettre à la disposition des patients atteints de MGg
une deuxième solution thérapeutique. Notre priorité demeure la mise
au point de solutions scientifiques innovantes qui permettent de
rehausser les normes de soins, améliorant la vie des personnes
touchées par la MGg et d'autres maladies rares. »
L'homologation de ZILBRYSQ par Santé Canada repose sur les
données de l'étude RAISE qui, parrainée par UCB, a mis en
évidence les bienfaits rapides, systématiques et statistiquement et
cliniquement significatifs de zilucoplan. Ces bienfaits ont été
observés à l'égard de différents critères d'évaluation rapportés
par les patients et les cliniciens à la semaine 12 de l'étude
dans une vaste population d'adultes atteints de MGg légère à sévère
qui produisent des anticorps dirigés contre les récepteurs de l'ACh
: le score d'activités de la vie quotidienne liées à la myasthénie
grave (MG-ADL, pour Myasthenia Gravis-Activities of Daily
Living), le score quantitatif de la myasthénie grave (QMG,
pour Quantitative Myasthenia Gravis), le score composite de
la myasthénie grave (MGC, pour Myasthenia Gravis
Composite) et le score révisé de la qualité de vie liée à la
myasthénie grave à 15 items (MG-QoL15r, pour Myasthenia
Gravis Quality of Life 15-item scale**)2.
« Jusqu'ici, les inhibiteurs de la fraction C5 du
complément pour les personnes atteintes de MGg n'étaient offerts
que par voie intraveineuse au Canada. En plus d'être chronophage, un tel
traitement peut contribuer à engorger le système de soins de santé,
explique la Dre Angela Genge, directrice
médicale de l'Unité de recherche clinique de l'Institut
neurologique de Montréal et chef de file internationale en
conception et en mise au point d'essais cliniques pour les maladies
neurologiques rares. Il s'agit du premier et du seul inhibiteur de
la fraction C5 du complément administré par auto-injection
uniquotidienne qui procure des améliorations significatives et
d'importance clinique. Son homologation par Santé Canada
répond donc à un grand besoin non comblé, car elle permet d'offrir
davantage de choix et de flexibilité aux personnes qui vivent avec
cette maladie rare et souvent invalidante. »
« La myasthénie grave généralisée peut profondément
affecter le bien-être physique, émotionnel, social et financier des
personnes touchées. Ses symptômes imprévisibles et changeants sont
parfois invalidants et peuvent perturber considérablement la vie
quotidienne des patients, indique Stacey Lintern, chef de la
direction de Dystrophie musculaire Canada. Les patients
atteints de MGg au Canada
attendent depuis longtemps de nouvelles options thérapeutiques qui
transcendent la prise en charge symptomatique pour offrir la
possibilité d'améliorer les résultats cliniques et de diminuer le
fardeau de la maladie. L'annonce d'aujourd'hui donne une nouvelle
lueur d'espoir aux personnes qui vivent avec la MGg, car elle met
en avant une option thérapeutique qui s'annonce prometteuse pour
améliorer la qualité de vie d'un grand nombre de Canadiens. Cette
avancée constitue un important pas dans la bonne direction pour
répondre au besoin constant d'améliorer l'efficacité et
l'accessibilité des traitements de la MGg, de manière à susciter un
regain d'optimisme pour les patients et leur famille. »
UCB Canada prévoit que ZILBRYSQ sera disponible au cours du
quatrième trimestre de 2024.
La myasthénie grave généralisée
La myasthénie grave
généralisée (MGg) est une maladie neuromusculaire auto-immune
rare et chronique qui se caractérise par une faiblesse musculaire
s'intensifiant après les périodes d'activité et s'atténuant au
repos. La MGg peut toucher quiconque, indépendamment de sa race, de
son âge et de son sexe. Elle ne serait ni héréditaire ni
contagieuse4,5.
Environ 32 personnes sur 100 000 seraient atteintes de
MGg6, laquelle se manifeste différemment d'un individu à
l'autre. Les symptômes courants sont une fatigue et une faiblesse
chroniques qui touchent différents groupes de muscles et qui
peuvent perturber la qualité de vie et les activités quotidiennes,
notamment l'hygiène dentaire, le coiffage, la parole
(dysarthrie) et la déglutition (dysphagie). Par ailleurs, les
symptômes peuvent gagner subitement en sévérité et entraîner
l'hospitalisation5.
Les patients atteints de MGg peuvent subir des conséquences
économiques importantes; la perte de revenus et le manque de moyens
financiers pour accéder à des soins d'urgence en sont des
exemples7. De plus, la maladie est associée à des coûts
élevés pour le système de santé et à une forte utilisation de ses
ressources; l'hospitalisation est le facteur qui contribue le plus
à ce fardeau accru8.
L'étude RAISE
L'étude RAISE (NCT04115293)
est un essai clinique multicentrique de phase III à
répartition aléatoire, à double insu et contrôlé par placebo qui
avait pour objectif de vérifier l'efficacité, l'innocuité et la
tolérabilité de zilucoplan dans le traitement des patients adultes
atteints de MGg qui produisent des anticorps dirigés contre les
récepteurs de l'acétylcholine (ACh). Les patients ont été
répartis aléatoirement, selon un ratio 1:1, pour recevoir
pendant 12 semaines soit une dose quotidienne de
0,3 mg/kg de zilucoplan par injection sous-cutanée, soit un
placebo.
Le critère d'évaluation principal de l'étude RAISE était la
variation du score obtenu à l'échelle Myasthenia
Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) entre le début
de l'étude et la semaine 12. Les critères d'évaluation
secondaires étaient la variation des scores obtenus aux
échelles Quantitative Myasthenia Gravis (QMG),
Myasthenia Gravis Composite (MGC) et Myasthenia
Gravis Quality of Life 15 revised (MG-QoL15r) entre le
début de l'étude et la semaine 12, le délai écoulé avant
l'administration d'un premier traitement de secours, la proportion
de patients présentant un degré minimal d'expression symptomatique
(défini comme un score MG-ADL de 0 ou de 1 sans recours à un
traitement de secours), la proportion de patients chez qui une
réduction d'au moins 3 points du score MG-ADL était
observée sans recours à un traitement de secours, et la proportion
de patients chez qui une réduction d'au moins 5 points du
score QMG était observée sans recours à un traitement de
secours. Tous les critères d'évaluation étaient mesurés à la
semaine 12. L'évaluation de l'innocuité a été réalisée au
moyen de l'incidence d'effets indésirables apparus en cours de
traitement (EIAT). Les patients qui ont terminé
l'étude RAISE avaient la possibilité de participer à la phase
de prolongation en mode ouvert, l'étude RAISE-XT
(NCT04225871)2.
Les renseignements complets sur ZILBRYSQ se trouvent dans la
monographie.
À propos d'UCB Canada Inc.
Inspirée par les patients et guidée par la science,
UCB Canada Inc. est une société biopharmaceutique motivée
par la découverte et la mise au point de solutions et de
médicaments novateurs qui peuvent transformer la vie de personnes
vivant avec de graves maladies auto-immunes et du système nerveux
central. Pour en savoir plus, veuillez consulter le site
https://www.ucb-canada.ca/fr.
À propos d'UCB
Établie à Bruxelles, en Belgique,
UCB (www.ucb.com) est une société biopharmaceutique internationale
motivée par la découverte et la mise au point de solutions et de
médicaments novateurs qui peuvent transformer la vie de personnes
vivant avec de graves maladies auto-immunes et du système nerveux
central. Employant environ 8 400 personnes dans près de
40 pays, l'entreprise a généré un revenu de 5,3 milliards
d'euros en 2020. UCB est cotée à la bourse Euronext
Bruxelles (UCB). Suivez-nous sur X (Twitter) :
@UCB_news.
* Les patients ont continué de recevoir le traitement de
référence tout au long de l'étude pivot.
** Le seuil de signification clinique du score MG-QoL15r n'a pas
été établi.
Références
______________________________
|
1 Monographie de ZILBRYSQ,
2024.
|
2 Howard JF Jr, et al. Safety
and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia
gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled,
phase 3 study. Lancet Neurol.
2023;22:395-406.
|
3 Cleveland Clinic. Myasthenia Gravis
(MG), Myasthenia Gravis: What It Is, Causes, Symptoms &
Treatment (clevelandclinic.org). Consulté en
mai 2024.
|
4
National Institute of Neurological Disorders and Stroke. What
is Myasthenia
Gravis. www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis.
Consulté en mai 2024.
|
5 Dystrophie musculaire Canada.
Myasthenia Gravis: Know All About It.
ALE19SO021024_PSPMGDiseasesBrochure_E7_v2.pdf (muscle.ca). Consulté
en mai 2024.
|
6 Bubuioc AM, Kudebayeva A,
Turuspekova S, Lisnic V, Leone MA. The epidemiology of myasthenia
gravis. J Med Life. 2021;14(1):7-16.
https://doi.org/10.25122/jml-2020-0145.
|
7 Hughes T, et al. The
economic burden of individuals living with generalized myasthenia
gravis and facing social determinants of health challenges.
Front Public Health. 2023 Sep 12:11:1247931.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37766748/. Consulté en
juin 2024.
|
8 Zhdanava, M, et al. Economic
burden of generalized myasthenia gravis (MG) in the United States
and the impact of common comorbidities and acute MG-events. Curr
Med Res Opin. 1-9.
www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/03007995.2024.2353381.
Consulté en juin 2024.
|
SOURCE UCB Canada Inc.