Kaerus Bioscience annuncia l'avvio di uno studio clinico di fase 1 per lo sviluppo del suo nuovo modulatore dei canali BK KER-0193 per la sindrome dell'X fragile
July 25 2024 - 11:28PM
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Kaerus Bioscience annuncia l'avvio di uno studio clinico di fase 1
per lo sviluppo del suo nuovo modulatore dei canali BK KER-0193 per
la sindrome dell'X fragile
LONDRA, July 26, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kaerus Bioscience Ltd.
(www.kaerusbio.com), azienda biotecnologica in fase clinica
specializzata nello sviluppo di terapie per sindromi genetiche rare
del neurosviluppo, ha annunciato oggi di aver avviato uno studio
clinico di fase 1 per lo sviluppo di KER-0193, il suo modulatore
lead dei canali BK per la sindrome dell'X fragile. La sindrome
dell'X fragile è la causa ereditaria più comune di autismo e
disabilità intellettiva a livello globale, con oltre 1,5 milioni di
persone colpite in tutto il mondo. Attualmente non ci sono
trattamenti approvati per l'X fragile.
“Il programma del modulatore dei canali BK di Kaerus rappresenta
una potenziale svolta nel campo dello sviluppo delle terapie per la
sindrome dell'X fragile,” ha dichiarato Ring, aggiungendo che, “Il
nostro modulatore lead dei canali BK KER-0193 è stato sviluppato
per trattare in modo specifico un'alterazione della funzione
cerebrale legata unicamente alla genetica della sindrome dell'X
fragile.”
“L'inizio del nostro programma di fase 1 perr KER-0193
rappresenta uno straordinario traguardo per Kaerus, risultato di
oltre 5 anni di investimenti in ricerca e sviluppo nella scoperta
del modulatore dei canali BK, reso possibile dalla solida
partnerships con collaboratori accademici, esperti clinici e
fondazioni di ricerca quali FRAXA,” ha dichiarato Robert Ring, PhD,
Chief Executive Officer, Kaerus Bioscience.
Michael Tranfaglia, MD, cofondatore di FRAXA Research Foundation
commenta: “Siamo entusiasti della strategia terapeutica che punta
sui canali BK e crediamo che possa fare una differenza
significativa nelle vite delle persone con X fragile,” aggiungendo
che “la molecola lead di Kaerus, KER-0193, è in una posizione
ottimale per trattare questo convalidato target di trattamento
nell'X fragile. Sono anche abbastanza convinto che questo approccio
di trattamento potrebbe essere utile in molti altri disturbi del
neurosviluppo. FRAXA ha finanziato per molti anni tantissime
ricerche focalizzate sull'ipo funzionamento dei canali BK nell'X
fragile e sul potenziale valore del modulatore dei canali BK nel
trattamento di tale condizione.”
Lo studio clinico di fase 1, condotto in Belgio, esaminerà la
sicurezza e la tollerabilità del KER-0193 in volontari sani e
terminerà prevedibilmente nel 2025.
Ring ha aggiunto che “Il programma del modulatore dei canali BK
di Kaerus ha anche fornito all'azienda una piattaforma per
l'ulteriore sviluppo di trattamenti per varie indicazioni
aggiuntive, con evidenti opportunità in una serie di epilessie
genetiche.”
Informazioni su KER-0193
KER-0193 è una piccola molecola innovativa, proprietaria e
biodisponibile per via orale, modulatrice dei canali BK, scoperta
da Kaerus. KER-0193 ha già dimostrato ampi effetti nel
migliormaneto dei deficit comportamentali, sensoriali e cognitivi
rilevanti per la sindrome, osservati in modelli animali genetici di
X fragile.