AZN AstraZeneca PLC

L'accord est une étape déterminante, car les enfants qui vivent avec la NF1 NP auront désormais accès, par les régimes d'assurance publics, à Koselugo, le seul traitement approuvé au Canada pour cette maladie rare.

MISSISSAUGA, ON, le 18 déc. 2024 /CNW/ - Alexion Pharma Canada Corp., le groupe de recherche sur les maladies rares d'AstraZeneca, a conclu une lettre d'intention avec l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) au sujet de Koselugo pour le traitement des enfants âgés de 2 ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) présentant des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques inopérables. Avec cet accord, les provinces et territoires peuvent amorcer le processus d'inscription de Koselugo à leurs listes des médicaments remboursés. La date d'inscription variera selon les provinces et les territoires. Le Québec est la première province à inscrire Koselugo à sa liste des médicaments et à accorder le remboursement du seul traitement approuvé pour les enfants admissibles atteints de NF1 NP.

La NF1 est une maladie génétique rare, évolutive, qui touche 1 personne sur 3000 dans le monde, en particulier des enfants âgés de moins de 10 ans^1,2. Chez 30 % à 50 % des patients, les tumeurs prennent naissance dans les gaines nerveuses (neurofibromes plexiformes) et entraînent des symptômes cliniques comme une défiguration, une dysfonction motrice, de la douleur, une dysfonction des voies respiratoires, un déficit visuel et une dysfonction vésicale ou intestinale^3-7.

Comme le souligne Véronique Maheux, présidente de l'Association de la neurofibromatose du Québec (ANFQ) : « La conclusion favorable des négociations entre Alexion et l'APP est une excellente nouvelle pour les enfants canadiens touchés par la NF1 NP et leur famille. Cette maladie a des répercussions au quotidien chez ces enfants et peut être très éprouvante pour toute la famille. L'accès à Koselugo est essentiel pour aider à soulager les symptômes douloureux et à réduire la taille des tumeurs inopérables causées par la maladie. Je tiens également à souligner le leadership du Québec, qui a été la première province à inscrire Koselugo à sa liste de médicaments remboursés, et j'invite les autres provinces et territoires à faciliter l'accès à Koselugo le plus rapidement possible pour les enfants atteints de NF1 NP. »

Selon Vijay Ramaswamy, M.D., Ph. D., FRCPC, neuro-oncologue au Hospital for Sick Children : « Cet accord est une grande nouvelle pour les enfants atteints de NF1 NP et leur famille au Canada. L'accès au sélumétinib, le premier et le seul traitement approuvé pour les enfants atteints de NF1 NP, constitue un tournant dans nos paradigmes de traitement et devrait aider à améliorer la qualité de vie d'un grand nombre d'enfants canadiens porteurs de cette tumeur rare. »

Karen Heim, directrice générale d'Alexion Canada, précise : « Nous tenons à remercier l'APP pour le rôle qu'elle a joué en reconnaissant la nécessité d'une innovation qui change la vie des enfants et des adolescents atteints de NF1 NP. Nous entendons poursuivre notre collaboration avec les provinces et les territoires pour finaliser les inscriptions aux listes des médicaments remboursés et ainsi rendre ce traitement important accessible aux patients et à leur famille. »

Remarques

NF1
La NF1 est une maladie génétique rare et évolutive causée par une mutation spontanée ou héréditaire du gène NF1^8-9. La NF1 est associée à divers symptômes comme des masses molles sur ou sous la peau (neurofibromes cutanés). Chez 30 à 50 % des patients, des tumeurs apparaissent sur les gaines nerveuses (NP)^3,9. Ces NP peuvent entraîner des symptômes cliniques comme une défiguration, une dysfonction motrice, de la douleur, une dysfonction des voies respiratoires, un déficit visuel et une dysfonction vésicale ou intestinale^3-7. Les NP se manifestent durant la petite enfance, à divers degrés d'intensité, et peuvent réduire l'espérance de vie d'une quinzaine d'années^4,7,9,10.

Koselugo
Koselugo (sélumétinib) est un inhibiteur des protéines kinases qui bloque l'activité de certaines enzymes (MEK1 et MEK2) intervenant dans la croissance des cellules. Dans la NF1, ces enzymes sont hyperactives et entraînent une croissance anarchique des cellules tumorales, créant ce qu'on appelle des neurofibromes plexiformes (NP). En bloquant ces enzymes, Koselugo ralentit la croissance des cellules tumorales et, par conséquent, celle des NP.

Koselugo est homologué aux États-Unis, au sein de l'Union européenne, au Japon, en Chine et dans d'autres pays, et s'est vu accorder le statut de médicament orphelin aux États-Unis, dans les pays de l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays pour le traitement de certains enfants atteints de NF1 présentant des NP symptomatiques inopérables.

Alexion
Alexion, la division des maladies rares d'AstraZeneca, s'emploie à servir les patients et les familles touchés par une maladie rare ou un problème de santé aux conséquences dévastatrices en découvrant, en mettant au point et en commercialisant des médicaments qui changeront leurs vies. Depuis plus de 30 ans, Alexion fait figure de pionnier dans le domaine des maladies rares. L'entreprise a été la première à tirer parti de la complexité biologique du système du complément pour mettre au point des médicaments transformateurs, et continue aujourd'hui encore à diversifier sa réserve de produits en développement. Elle fait appel à tout un éventail de modalités novatrices en vue de combler d'importantes lacunes thérapeutiques dans divers domaines. Soucieuse de venir en aide à un plus grand nombre de personnes atteintes de maladies rares dans le monde, Alexion, membre du groupe AstraZeneca, s'attache à élargir continuellement son assise à l'échelle internationale. Son siège social se trouve à Boston, aux États-Unis. Pour plus d'information, visitez le https://alexion.com/worldwide/canada.

AstraZeneca
AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq : AZN) est une société biopharmaceutique internationale axée sur la science, qui se consacre à la découverte, à la mise au point et à la commercialisation de médicaments d'ordonnance dans les domaines de l'oncologie, des maladies rares et des produits biopharmaceutiques, y compris les maladies cardiovasculaires, rénales, métaboliques, respiratoires et immunologiques. AstraZeneca est basée à Cambridge, au Royaume-Uni. Ses médicaments innovants sont vendus dans plus de 125 pays et sont utilisés par des millions de patients dans le monde entier. Rendez-vous sur le site www.astrazeneca.ca et suivez l'entreprise sur @AstraZeneca.

Références

SOURCE AstraZeneca