TORONTO, le 29 nov.
2023 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals
(Canada) Incorporated (Nasdaq:
VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a autorisé la mise sur le marché pour
une utilisation élargie de PrKALYDECOMD
(ivacaftor) pour le traitement de la fibrose kystique
(FK) chez des enfants âgés de 2 mois et plus, pesant au
moins 3 kg qui sont porteurs d'une des mutations suivantes
dans le gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la
fibrose kystique (cystic fibrosis transmembrane conductance
regulator, CFTR) : G551D, G1244E,
G1349D, G178R, G551S, S1251N,
S1255P, S549N, S549R ou R117H.
![Logo du Vertex (Groupe CNW/Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.) Logo du Vertex (Groupe CNW/Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.)](https://mma.prnewswire.com/media/2288425/Vertex_Pharmaceuticals__Canada__Inc__Sant__Canada_autorise_la_mi.jpg)
« Pour la première fois, les enfants présentant des
mutations spécifiques seront admissibles dès l'âge de 2 mois à
bénéficier d'un médicament qui traite la cause sous-jacente de leur
fibrose kystique » a déclaré Michael
Siauw, directeur général chez Vertex Pharmaceuticals
(Canada) Incorporated. « Nous
demeurons déterminés à rechercher et à élaborer des médicaments
pour les patients plus jeunes atteints de FK et cette approbation
importante souligne notre engagement continu et nos
progrès. »
Vertex travaillera en étroite collaboration avec le gouvernement
et les payeurs privés pour faciliter l'accès aux patients
admissibles dès que possible.
PrKALYDECOMD a déjà été approuvé par Santé
Canada pour être utilisé chez les
personnes atteintes de FK âgées de 4 mois et plus qui
présentent l'une des mutations suivantes dans le gène
CFTR : G551D, G1244E, G1349D,
G178R, G551S, S1251N, S1255P,
S549N, S549R ou R117H.
À propos de la fibrose
kystique
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui
raccourcit la vie et touche plus de 88 000 personnes à
l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive
multiviscérale qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le
tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le
système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR
défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du
gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes
CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints
de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test
génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de
mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la
grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au
moins une mutation du gène F508del. Les mutations du
CFTR entraînent la FK en provoquant une déficience de la
protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine
CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou
l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du
sel et de l'eau dans et hors des cellules de plusieurs organes.
Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement
épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des
lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de
nombreux patients. L'âge médian du décès est dans la trentaine,
mais avec le traitement, la survie prévue s'améliore.
À propos de
PrKALYDECOMD (ivacaftor)
Chez les personnes présentant certains types de mutations du
gène CFTR, la protéine CFTR à la surface de la cellule ne
fonctionne pas correctement. Connu comme étant un potentialisateur
de CFTR, l'ivacaftor est un médicament administré par voie orale
conçu pour faciliter la capacité des protéines CFTR à transporter
le sel et l'eau à travers la membrane cellulaire, ce qui aide à
hydrater et à éliminer le mucus des voies respiratoires.
PrKALYDECOMD (ivacaftor) a été le premier
médicament à traiter la cause sous-jacente de la FK chez les
personnes présentant des mutations spécifiques du gène
CFTR.
À propos de Vertex
Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit
dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments
transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves.
La société possède des médicaments approuvés pour traiter les
causes sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques
qui raccourcissent la vie, comme la fibrose kystique, l'anémie
falciforme et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions, et
continue de faire progresser des programmes cliniques et de
recherche. Vertex dispose également d'un solide portefeuille de
thérapies expérimentales comprenant une variété de modalités pour
traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une
connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment
la maladie rénale médiée par APOL1, la douleur aiguë et
neuropathique, le diabète de type 1 et le déficit en
alpha-1-antitrypsine.
Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est
situé à Boston et son siège social
international, à Londres. De plus, la société possède des centres
de recherche et développement et des bureaux commerciaux en
Amérique du Nord, en Europe, en
Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue
comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie; elle a
figuré 14 années consécutives sur la liste des meilleurs
employeurs du magazine Science et constitue l'une des
100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon
Fortune.
Remarque spéciale concernant les
déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
comme défini dans la loi sur la réforme des litiges relatifs aux
valeurs mobilières privées (Private Securities Litigation Reform
Act) de 1995, telle que modifiée, y compris, sans limitation, les
déclarations faites par Michael Siauw dans ce communiqué de
presse et les déclarations concernant nos plans de travailler
en étroite collaboration avec le gouvernement et les payeurs privés
pour faciliter l'accès aux patients admissibles dès que possible.
Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues
dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations
prospectives représentent les opinions de la société uniquement à
la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre
de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les
événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux
exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces
risques et ces incertitudes comprennent, entre autres, que les
données des programmes de développement de la société peuvent ne
pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses
composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres
raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique
« Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de
Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la
Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et
disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com.
Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux
données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation
de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de
presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent
disponibles.
(VRTX-GEN)
SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.