Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), le chef de file
des agents thérapeutiques iARN, et Gen, une société pharmaceutique
certifiée BPF spécialisée dans les maladies rares, annoncent ce
jour la signature d'un accord de distribution exclusif pour
ONPATTRO®, un agent thérapeutique iARN de premier rang pour le
traitement de l'amylose héréditaire ATTR chez les adultes atteints
de polyneuropathie de stade 1 ou 2.
« Notre partenariat avec Gen nous permet d'élargir l'accès à
ONPATTRO aux patients atteints d'amylose héréditaire ATTR avec
polyneuropathie en Turquie, un pays où nous ne sommes pas présents
aujourd'hui », déclare Brendan Martin, vice-président et
responsable par intérim pour le Canada, l’Europe, le Moyen-Orient
et l’Afrique chez Alnylam Pharmaceuticals. « Il existe un nombre
important de patients en Turquie qui présentent un besoin urgent
pour de nouvelles options thérapeutiques, et nous sommes ravis de
collaborer avec Gen pour leur proposer ONPATTRO. »
Abidin Gülmüs, PDG de Gen, déclare : « Nous sommes fiers de
notre réputation de chef de file des sociétés pharmaceutiques
spécialisées en Turquie et sommes ravis de travailler au côté
d'Alnylam. Grâce à des collaborations avec de grandes sociétés
internationales, nous visons à proposer des médicaments innovants
aux patients en Turquie, de la manière la plus rapide et la plus
fiable possible. »
Les patients en Turquie ont fait partie de ceux ayant pris part
à l'étude mondiale randomisée, à double insu et contrôlée par
placebo APOLLO de Phase 3. Plus grande étude jamais réalisée auprès
de patients atteints d'amylose héréditaire ATTR avec
polyneuropathie, elle a permis d'obtenir l'approbation d'ONPATTRO
aux États-Unis et dans l'UE en 2018.
À propos d'ONPATTRO® (patisiran)
ONPATTRO est un agent thérapeutique iARN approuvé aux États-Unis
et au Canada pour le traitement de la polyneuropathie et de
l'amylose héréditaire ATTR chez l'adulte. ONPATTRO est également
approuvé dans l'Union européenne, en Suisse et au Brésil pour le
traitement de l'amylose héréditaire ATTR chez les adultes atteints
de polyneuropathie en phase 1 ou 2, et au Japon pour le traitement
de l'amylose héréditaire ATTR avec polyneuropathie. Basé sur une
approche scientifique primée d'un prix Nobel et administré par voie
intraveineuse, ONPATTRO est un agent thérapeutique iARN ciblant la
transthyrétine (TTR). Il est conçu pour cibler et rendre silencieux
un ARN messager spécifique, et bloquer potentiellement la
production de la protéine TTR, avant qu'elle ne soit fabriquée.
ONPATTRO bloque la production de transthyrétine dans le foie, ce
qui réduit son accumulation dans les tissus corporels afin de
stopper ou de ralentir la progression de la polyneuropathie
associée à la maladie. Pour de plus amples renseignements sur
ONPATTRO, veuillez visiter ONPATTRO.com.
Informations importantes relatives à l'innocuité pour
ONPATTRO
Réactions liées à la perfusion
Des relations liées à la perfusion (RLP) ont été observées chez
des patients suivant un traitement au patisiran. Dans le cadre
d'une étude clinique contrôlée, 19% des patients traités au
patisiran ont présenté des RLP, comparé à 9% chez les patients
traités avec un placebo. Les symptômes les plus communs de RLP avec
le patisiran ont été des rougissements, douleurs dorsales, nausées,
douleurs abdominales, la dyspnée, et la céphalée. L'hypotension,
qui pourrait inclure la syncope, a également été signalée comme
symptôme de RLP.
Pour réduire le risque de RLP, il est recommandé d'administrer
une prémédication contenant un corticostéroïde, du paracétamol, et
des antihistaminiques (bloqueurs H1 et H2) au moins 60 minutes
avant la perfusion au patisiran. Surveiller les patients durant la
perfusion pour détecter l'apparition de signes et symptômes de RLP.
En cas de RLP, envisager de ralentir ou d'interrompre la perfusion,
et établir une prise en charge médicale suivant les indications
cliniques. Si la perfusion est interrompue, envisager sa reprise
avec un débit réduit, uniquement après disparition des symptômes.
Dans le cas d'une RLP grave ou engageant le pronostic vital, la
perfusion doit être définitivement arrêtée.
Réduction des concentrations sériques de vitamine A et
compléments recommandés
Le traitement au patisiran conduit à une diminution des
concentrations sériques de vitamine A. Il est recommandé aux
patients recevant du patisiran de prendre des compléments oraux de
vitamine A d'environ 2 500 UI par jour pour réduire le risque
potentiel de toxicité oculaire causée par une carence en vitamine
A. Des doses de vitamine A supérieures à 2 500 IU par jour ne
doivent pas être administrées pour essayer d'atteindre des
concentrations sériques normales de vitamine A pendant le
traitement au patisiran, étant donné que les concentrations
sériques ne reflètent pas la quantité totale de vitamine A dans
l'organisme. Orienter les patients vers un ophtalmologue en cas
d'apparition de symptômes oculaires suggérant une carence en
vitamine A (ex. vision nocturne réduite ou cécité nocturne,
sécheresse oculaire persistante, inflammation oculaire,
inflammation ou ulcération cornéenne, épaississement ou perforation
de la cornée).
Effets indésirables
Les effets indésirables les plus communs observés chez les
patients traités au patisiran ont été un œdème périphérique (30%)
et des réactions liées à la perfusion (19%).
À propos de l'iARN
L'iARN (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de
silençage génique, qui constitue un des domaines les plus
prometteurs et en rapide évolution dans la biologie et le
développement médicamenteux à l'heure actuelle. Sa découverte a été
désignée comme une "avancée scientifique majeure qui n'arrive
qu'une fois tous les dix ans", et qui a reçu le prix Nobel 2006 de
physiologie ou médecine. En s'appuyant sur le processus biologique
naturel de l'iARN se produisant dans nos cellules, une nouvelle
catégorie de médicaments, connus sous le nom d'agents
thérapeutiques iARN, est maintenant devenue réalité. Les petits ARN
interférents (pARNi), des molécules médiatrices de l'iARN et qui
constituent la plateforme thérapeutique iARN d'Alnylam, sont à
l'avant-garde de la médecine d'aujourd'hui grâce au puissant
silençage de l'ARN messager (ARNm) – les précurseurs géniques –
responsables de l'encodage des protéines causant les maladies, ce
qui les empêche donc d'être fabriquées. Il s'agit d'une approche
révolutionnaire avec le potentiel de transformer les soins pour les
patients atteints de maladies génétiques ou autres.
À propos d'Alnylam
Alnylam (Nasdaq: ALNY) est leader en matière de traduction de
l’interférence ARN (iARN) en une nouvelle catégorie de médicaments
innovants et susceptibles d’améliorer la vie des personnes
atteintes de maladies génétiques rares, cardiométaboliques,
infectieuses hépatiques et du système nerveux central
(SNC)/oculaires. Fondés sur une science récompensée par un prix
Nobel, les agents thérapeutiques basés sur l'iARN consistent en une
approche probante et validée cliniquement, dans le traitement d'un
large éventail de maladies graves et incapacitantes. Créé en 2002,
Alnylam propose une vision audacieuse pour donner vie aux
potentialités scientifiques, en s'appuyant sur un solide
portefeuille de thérapies iARN. Les produits thérapeutiques iARN
commercialisés par Alnylam sont ONPATTRO® (patisiran), approuvé aux
États-Unis, dans l'UE, au Canada, au Japon, au Brésil et en Suisse,
et GIVLAARI® (givosiran), approuvé aux États-Unis et dans l'UE.
Alnylam dispose d'un vaste portefeuille de projets comprenant des
médicaments expérimentaux, notamment cinq produits candidats en
phase avancée de développement. Résolument tourné vers l'avenir,
Alnylam continuera d'appliquer sa stratégie "Alnylam 2020", qui
consiste en la création d'une société biopharmaceutique
multiproduits en phase commerciale, avec un portefeuille de projets
durables de médicaments basés sur l'iARN afin de répondre aux
patients n'ayant que peu ou pas d'options thérapeutiques. Le siège
de la société se trouve à Cambridge, dans le Massachusetts.
À propos de Gen
Gen est la société pharmaceutique connaissant la plus forte
croissance en Turquie. En collaboration avec ses partenaires
internationaux et en conformité avec les principes éthiques et
scientifiques, Gen fournit des produits utilisés dans le traitement
de maladies et d'affections rares dans différents domaines, et vise
à proposer ces produits aux patients de la manière la plus rapide,
simple et fiable possible, tout en s'attelant à découvrir de
nouveaux traitements afin de répondre aux besoins médicaux non
satisfaits. En s'appuyant sur son site de production certifié BPF
basé à Ankara, Gen exporte ses produits vers divers pays et dispose
de bureaux à Ankara (siège), Istanbul, İzmir, et Trabzon, ainsi
qu'en Azerbaijan, au Kazakhstan et en Russie. La société emploie
plus de 400 personnes. Pour plus d'informations, veuillez visiter
le site internet de Gen.
Énoncés prospectifs d'Alnylam
Diverses déclarations contenues dans le présent communiqué de
presse concernant les attentes, plans et perspectives d'Alnylam,
notamment, mais sans s'y limiter, sa capacité à élargir l’accès à
ONPATTRO pour les patients en Turquie via l’accord de distribution
annoncé avec Gen, et le nombre de patients en Turquie ayant besoin
de nouvelles options thérapeutiques dans le cadre de l’indication
approuvée pour ONPATTRO, les points de vue et plans de Gen quant à
la rapidité et la fiabilité avec lesquelles Gen pourra proposer des
médicaments innovants aux patients en Turquie; et les attentes
d’Alnylam à l'égard de l’exécution continue de sa stratégie
"Alnylam 2020" en vue du développement et de la mise sur le marché
des agents thérapeutiques iARN, constituent des énoncés prospectifs
au sens des dispositions de règle refuge du Private Securities
Litigation Reform Act de 1995. Les résultats réels et plans futurs
peuvent varier de manière substantielle par rapport à ceux indiqués
dans les énoncés prospectifs en raison de divers risques
importants, incertitudes et autres facteurs, notamment la capacité
d'Alnylam à découvrir et développer des médicaments candidats
novateurs; des résultats précliniques et cliniques de ses produits
candidats, qui peuvent ne pas être renouvelés ou continuer à se
produire dans d'autres sujets ou dans des études ultérieures ou
encourager la poursuite du développement de produits candidats pour
une indication spécifique ou autre; des mesures ou conseils des
agences de réglementation, qui peuvent affecter la conception, le
lancement, l'agenda, la poursuite et/ou la progression des essais
cliniques, ou nécessiter des essais précliniques et/ou cliniques
supplémentaires; des retards ou des échecs dans la fabrication et
la fourniture de ses produits candidats ou ses produits
commercialisés, y compris ONPATTRO en Turquie; l'obtention, du
maintien et de la protection de sa propriété intellectuelle; de la
capacité d'Alnylam à faire valoir ses droits de propriété
intellectuelle, y compris la contestation de brevets relatifs à sa
plateforme, ses produits ou produits candidats; l’obtention
d’approbations réglementaires pour ses produits candidats, y
compris le lumasiran et les produits candidats développés en
collaboration avec des tiers, y compris l’inclisiran, et le
maintien des approbations réglementaires et l’obtention de la
tarification, du remboursement et de l’accès pour ses produits, y
compris ONPATTRO et GIVLAARI; la progression dans l’établissement
d’une infrastructure commerciale en dehors des États-Unis,
notamment en Europe; la réussite dans le lancement, la mise sur le
marché et la vente de ses produits approuvés au niveau mondial, y
compris ONPATTRO et GIVLAARI, et la concrétisation de recettes
nettes pour ONPATTRO correspondant à la plage attendue pour 2020;
des risques potentiels pour le fonctionnement, les activités et les
perspectifs d’Alnylam en raison de la pandémie de COVID-19, ou des
délais ou interruptions en découlant, y compris mais sans s’y
limiter, tout risque affectant l’accès à ONPATTRO en Turquie et la
capacité d’Alnylam à élargir l’indication pour ONPATTRO à l’avenir;
la concurrence de tiers utilisant une technologie similaire à celle
d’Alnylam et de tiers développant des produits avec des
utilisations similaires; la capacité d’Alnylam à gérer sa
croissance et ses dépenses opérationnelles conformément à ses
prévisions, et à mettre en place un profil financier autonome à
l’avenir, ainsi qu’à obtenir des financements supplémentaires pour
soutenir ses activités commerciales, et à établir et maintenir des
alliances stratégiques et de nouvelles initiatives commerciales; la
dépendance d’Alnylam vis-à-vis de tiers, notamment Regeneron, pour
le développement, la fabrication et la distribution de certains
produits, y compris les produits oculaires et SNC, et Ironwood,
pour l’assistance liée à l’information et la promotion de de
GIVLAARI aux États-Unis; le résultat de litiges; le risque
d'enquêtes gouvernementales; des dépenses inattendues; ainsi que
des risques décrits plus en détails dans la section intitulée "Risk
Factors" du dernier rapport annuel d'Alnylam sur formulaire 10-K
déposé auprès de la commission américaine des valeurs et opérations
boursières (SEC), et dans d'autres dossiers remis par Alnylam à la
SEC. En outre, tout énoncé prospectif représente le point de vue
d'Alnylam au jour d'aujourd'hui, et ne doit pas être considéré
comme représentant le point de vue de la société à une date
ultérieure. Alnylam rejette expressément toute obligation de mise à
jour des énoncés prospectifs, sauf dans les cas requis par la
loi.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20200326005231/fr/
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Christine Regan Lindenboom
(Investisseurs et médias) +1-617-682-4340
Fiona McMillan (Médias, Europe) +44 1628 244960
Gen Ayhan Yener, DM (Directeur médical) +90 554 566 57
40
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
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From Apr 2024 to May 2024
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