Ipsen annonce la reprise prochaine du
palovarotène par les patients âgés de 14 ans et plus atteints de
fibrodysplasie ossifiante progressive
Ipsen met fin à l’essai MO-Ped (PVO-2A-201)
dans les ostéochondromes multiples pour analyser les données
obtenues afin d’évaluer l’avenir du palovarotène dans le traitement
de cette pathologie
Regulatory News:
Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui la
reprise prochaine du palovarotène par les patients âgés de 14 ans
et plus participant actuellement au programme clinique de la
fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Aux États-Unis, la
Food and Drug Administration (FDA) a confirmé que la reprise du
traitement par les patients âgés de 14 ans et plus ne pose aucun
problème de sécurité. Ipsen a également obtenu l’autorisation de
relancer l’administration du traitement auprès des autorités
réglementaires au Royaume-Uni (Healthcare products Regulatory
Agency, MHRA), en France, (Agence Nationale de Sécurité du
Médicament et des produits de santé), en Suède (Medical Products
Agency, MPA), en Italie (Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA), en
Argentine (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y
Tecnología Médica, ANMAT), en Espagne (Agencia Española de
Medicamentos y Productos Sanitarios, AEMPS) et au Canada (Santé
Canada).
Pour rappel, la décision de suspendre l’administration du
palovarotène dans l’étude globale de phase III (PVO-1A-301), ainsi
que dans les études d’extension de phase II (PVO-1A-202/204) en
cours dans la FOP avait été prise le 24 janvier 2020, sur la base
des résultats d’une analyse de futilité menée lors de l’analyse
intérimaire prévue au protocole.
Des signes encourageants d’activité thérapeutique ont été
observés dans les analyses post-hoc préliminaires de l’essai de
phase III et partagés avec l’Independent Data Monitoring Committee
(IDMC), qui les a confirmés. En s’appuyant sur les recommandations
de l’IDMC, Ipsen a donc modifié la section analyse statistique du
protocole de l’essai de phase III MOVE afin de permettre des
analyses supplémentaires en complément de l’analyse principale
prévue au protocole. Les modifications du protocole se basent sur
les observations de l’IDMC selon lesquelles le modèle statistique
prévu au protocole pourrait avoir eu une incidence négative sur
l’analyse d’efficacité et influencé les conclusions statistiques
relatives à un bénéfice thérapeutique majeur en démontrant la
futilité du traitement.
« Nous nous réjouissons qu’Ipsen ait obtenu l’autorisation de
plusieurs agences règlementaires, après examen de données
supplémentaires, de relancer l’administration du traitement aux
patients âgés de 14 ans et plus dans le cadre de l’essai de phase
III MOVE. Après avoir consulté les groupes de patients et
investigateurs, nous avons travaillé activement avec toutes les
parties prenantes concernées pour redémarrer l’essai le plus
rapidement possible », a déclaré le Docteur Howard Mayer,
Vice-Président Exécutif, Directeur de la Recherche et du
Développement chez Ipsen. « Nous restons déterminés à apporter le
palovarotène aux patients atteints de cette maladie dévastatrice.
Nous poursuivons le dialogue avec les autorités de santé pour
définir la voie à suivre sur le plan réglementaire. »
Ipsen travaille actuellement pour obtenir l’approbation du
comité d’éthique (CE) de chaque site clinique. Dès que le Groupe
aura obtenu l’autorisation des autorités règlementaires et des CE
lorsque nécessaire, les patients éligibles pourront reprendre le
traitement. À ce stade, les médecins ou les responsables des essais
les contacteront afin de leur apporter plus d’informations et leur
expliquer les étapes à suivre pour la reprise du palovarotène.
Ipsen prendra également toutes les mesures nécessaires pour assurer
la sécurité des patients atteints de FOP qui s’apprêtent à
reprendre le traitement dans le contexte de la pandémie de
COVID-19. Ces mesures tiennent compte des directives des autorités
réglementaires et sanitaires locales, et de la capacité de chaque
investigateur et site clinique à surveiller la sécurité des
patients de façon adéquate.
La suspension clinique partielle chez les enfants âgés de moins
de 14 ans pour la FOP et les ostéochondromes multiples (OM),
annoncée le 4 décembre 2019 par les autorités réglementaires
américaines (FDA), reste effective. Ipsen répond actuellement aux
questions de la FDA et d’autres autorités de santé afin de définir
rapidement les prochaines étapes concernant les études sur la FOP
chez les patients âgés de moins de 14 ans.
Ipsen répond également aux questions de la FDA relatives à la
suspension clinique partielle du programme dans les ostéochondromes
multiples (OM). Néanmoins, Ipsen a pris la décision de mettre fin à
son essai MO-Ped (PVO-2A-201) mené dans le cadre de l’étude
IND135403 afin d’analyser les données collectées pour obtenir plus
d’informations sur l’efficacité, l’innocuité et l’avenir du
palovarotène dans les OM. L’objectif est également de déterminer la
voie à suivre pour le médicament dans le traitement de cette
pathologie, notamment à travers l’évaluation du potentiel de
soumission d’une demande d’autorisation auprès de la FDA. Il est
cependant peu probable qu’Ipsen dépose une demande d’approbation du
palovarotène pour le traitement des OM sur la base de l’essai
MO-Ped (PVO-2A-201) mené dans le cadre de l’étude IND135403. Ipsen
a pris cette décision en raison du délai nécessaire pour résoudre
la suspension clinique, qui a entrainé d’importantes lacunes dans
la posologie risquant de compromettre l’intégrité des données, et
compte tenu du fait que le recrutement des patients pour l’essai
n’était pas finalisé au moment où la suspension clinique partielle
avait été actée (très peu de patients avaient donc atteints le
milieu de l’essai). De plus, aucune donnée d’efficacité n’est
actuellement disponible chez cette population de patients pour
renseigner davantage le rapport bénéfice/risque.
À propos du programme clinique FOP L’étude de phase 3
MOVE (PVO-1A-3) est un essai d’efficacité et de sécurité ouvert, à
un seul groupe. L’objectif est d’évaluer un schéma posologique
chronique/épisodique du palovarotène, incluant une dose de 5
mg/jour, mais également un schéma posologique épisodique de 20/10
mg administré à la suite des poussées actives (les doses sont
ajustées en fonction du poids des patients). L’essai est mené en
Argentine, en Australie, au Brésil, au Canada, en Espagne, aux
États-Unis, en France, en Italie, au Japon, en Suède et au
Royaume-Uni. Il y a deux études d’extension de phase II
(PVO-1A-202/204) en cours : 1) l’étude 202, une extension ouverte
de l’étude 201 ; il s’agit d’un essai initial de phase II
randomisé, en double aveugle et multicentrique ; et 2) l’étude 204,
une étude ouverte correspondant au PVO-1A-202, destinée à évaluer
la sécurité et l’efficacité de différents schémas posologiques du
palovarotène chez des patients atteints de FOP en France.
À propos du palovarotène Le palovarotène est un agoniste
hautement sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ),
actuellement en développement comme traitement potentiel pour les
patients atteints de maladies osseuses extrêmement rares et
invalidantes, notamment pour le traitement de la fibrodysplasie
ossifiante progressive (FOP), des ostéochondromes multiples (OM),
et d’autres maladies, incluant le syndrome de l’œil sec. Le
palovarotène, qui a obtenu le statut de maladie pédiatrique ainsi
qu’une procédure accélérée pour le traitement des troubles osseux
ultra-rares, a été intégré au portefeuille d’Ipsen à travers
l’acquisition de Clementia Pharmaceuticals en avril 2019.
À propos de la fibrodysplasie ossifiante progressive
(FOP) La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) est une
maladie rare et gravement invalidante, caractérisée par un os qui
se forme en dehors du squelette normal, dans le muscle, les tendons
ou les tissus mous.1 La FOP fait partie des maladies les plus rares
sur la planète. Bien qu’il existe environ 1 000 cas confirmés dans
le monde, on estime la prévalence réelle à environ 1,36 par million
d’individus. 2,3
À propos d’Ipsen Ipsen est un groupe biopharmaceutique
mondial focalisé sur l’innovation et la médecine de spécialité. Le
Groupe développe et commercialise des médicaments innovants dans
trois domaines thérapeutiques ciblés – l’Oncologie, les
Neurosciences et les Maladies Rares. L’engagement d’Ipsen en
oncologie est illustré par son portefeuille croissant de thérapies
visant à améliorer la vie des patients souffrant de cancers de la
prostate, de tumeurs neuroendocrines, de cancers du rein et du
pancréas. Ipsen bénéficie également d’une présence significative en
Santé Familiale. Avec un chiffre d'affaires de plus de 2,5
milliards d’euros en 2019, Ipsen commercialise plus de 20
médicaments dans plus de 115 pays, avec une présence commerciale
directe dans plus de 30 pays. La R&D d'Ipsen est focalisée sur
ses plateformes technologiques différenciées et innovantes situées
au cœur des clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou
en sciences de la vie (Paris-Saclay, France ; Oxford, UK ;
Cambridge, US). Le Groupe rassemble plus de 5 800 collaborateurs
dans le monde. Ipsen est côté en bourse à Paris (Euronext : IPN) et
aux États-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt
(ADR : IPSEY). Pour plus d'informations sur Ipsen, consultez
www.ipsen.com.
Avertissement Ipsen Les déclarations prospectives et les
objectifs contenus dans cette présentation sont basés sur la
stratégie et les hypothèses actuelles de la Direction. Ces
déclarations et objectifs dépendent de risques connus ou non, et
d'éléments aléatoires qui peuvent entraîner une divergence
significative entre les résultats, performances ou événements
effectifs et ceux envisagés dans ce communiqué. Ces risques et
éléments aléatoires pourraient affecter la capacité du Groupe à
atteindre ses objectifs financiers qui sont basés sur des
conditions macroéconomiques raisonnables, provenant de
l’information disponible à ce jour. L'utilisation des termes «
croit », « envisage » et « prévoit » ou d'expressions similaires a
pour but d'identifier des déclarations prévisionnelles, notamment
les attentes du Groupe quant aux événements futurs, y compris les
soumissions et décisions réglementaires. De plus, les prévisions
mentionnées dans ce document sont établies en dehors d’éventuelles
opérations futures de croissance externe qui pourraient venir
modifier ces paramètres. Ces prévisions sont notamment fondées sur
des données et hypothèses considérées comme raisonnables par le
Groupe et dépendent de circonstances ou de faits susceptibles de se
produire à l’avenir et dont certains échappent au contrôle du
Groupe, et non pas exclusivement de données historiques Les
résultats réels pourraient s’avérer substantiellement différents de
ces objectifs compte tenu de la matérialisation de certains risques
ou incertitudes, et notamment qu’un nouveau produit peut paraître
prometteur au cours d’une phase préparatoire de développement ou
après des essais cliniques, mais n’être jamais commercialisé ou ne
pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons
réglementaires ou concurrentielles, et compte tenu également des
retards d’évaluation de certains essais cliniques dans le contexte
actuel de la pandémie de COVID-19. Le Groupe doit faire face ou est
susceptible d’avoir à faire face à la concurrence des produits
génériques qui pourrait se traduire par des pertes de parts de
marché. En outre, le processus de recherche et de développement
comprend plusieurs étapes et, lors de chaque étape, le risque est
important que le Groupe ne parvienne pas à atteindre ses objectifs
et qu’il soit conduit à renoncer à poursuivre ses efforts sur un
produit dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi,
le Groupe ne peut être certain que des résultats favorables obtenus
lors des essais précliniques seront confirmés ultérieurement lors
des essais cliniques ou que les résultats des essais cliniques
seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et efficace du
produit concerné. Il ne saurait être garanti qu'un produit recevra
les homologations nécessaires ou qu'il atteindra ses objectifs
commerciaux. Les résultats réels pourraient être sensiblement
différents de ceux annoncés dans les déclarations prévisionnelles
si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si certains
risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres risques et
incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la situation
générale du secteur et la concurrence ; les facteurs économiques
généraux, y compris les fluctuations du taux d'intérêt et du taux
de change ; l'incidence de la réglementation de l'industrie
pharmaceutique et de la législation en matière de soins de santé ;
les tendances mondiales à l'égard de la maîtrise des coûts en
matière de soins de santé ; les avancées technologiques, les
nouveaux produits et les brevets obtenus par la concurrence ; les
problèmes inhérents au développement de nouveaux produits,
notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité du Groupe à
prévoir avec précision les futures conditions du marché ; les
difficultés ou délais de production ; l'instabilité financière de
l'économie internationale et le risque souverain ; la dépendance à
l'égard de l'efficacité des brevets du Groupe et autres protections
concernant les produits novateurs ; et le risque de litiges,
notamment des litiges en matière de brevets et/ou des recours
réglementaires. Le Groupe dépend également de tierces parties pour
le développement et la commercialisation de ses produits, qui
pourraient potentiellement générer des redevances substantielles ;
ces partenaires pourraient agir de telle manière que cela pourrait
avoir un impact négatif sur les activités du Groupe ainsi que sur
ses résultats financiers. Le Groupe ne peut être certain que ses
partenaires tiendront leurs engagements. À ce titre, le Groupe
pourrait ne pas être en mesure de bénéficier de ces accords. Une
défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer une baisse
imprévue de revenus. De telles situations pourraient avoir un
impact négatif sur l’activité du Groupe, sa situation financière ou
ses résultats. Sous réserve des dispositions légales en vigueur, le
Groupe ne prend aucun engagement de mettre à jour ou de réviser les
déclarations prospectives ou objectifs visés dans le présent
communiqué afin de refléter les changements qui interviendraient
sur les événements, situations, hypothèses ou circonstances sur
lesquels ces déclarations sont basées. L'activité du Groupe est
soumise à des facteurs de risques qui sont décrits dans ses
documents d'information enregistrés auprès de l'Autorité des
Marchés Financiers. Les risques et incertitudes présentés ne sont
pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est
invité à prendre connaissance du Document de Référence 2018 du
Groupe disponible sur son site web (www.ipsen.com).
Références
- The Medical Management of Fibrodysplasia Ossificans
Progressiva: Current Treatment Considerations, IFOPA. Accessed:
March 2020. Available:
http://fundacionfop.org.ar/wp-content/uploads/2019/05/GUIDELINES-May-2019.pdf
- Lilijesthrom M & Bogard B. FOP Drug Development Forum.
Boston, MA; 2016.
-
https://www.ipsen.com/websites/Ipsen_Online/wp-content/uploads/2019/02/25065823/Ipsen_Clementia_Transaction.pdf
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20200325005668/fr/
Médias Christian Marcoux, M.Sc. Senior Vice-Président,
Communication Globale Groupe +33 (0)1 58 33 67 94
christian.marcoux@ipsen.com
Fanny Allaire Senior Director, France Hub, Global Communications
+33 (0) 1 58 33 58 96 fanny.allaire@ipsen.com
Communauté financière Eugenia Litz Vice-Présidente
Relations Investisseurs +44 (0) 1753 627721
eugenia.litz@ipsen.com
Myriam Koutchinsky Responsable Relations Investisseurs +33 (0)1
58 33 51 04 myriam.koutchinsky@ipsen.com
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