AB Science annonce que la FDA autorise le recrutement de patients
aux USA dans l’étude de phase 3 du masitinib dans la Sclérose
Latérale Amyotrophique (SLA)
Paris, 31 mars 2020, 17h30
La FDA autorise le recrutement de patients
aux USA dans l’étude dephase 3 du masitinib dans
la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA)
AB Science SA (NYSE Euronext –
FR0010557264 – AB) annonce aujourd’hui que la Food and Drug
Administration (FDA) américaine a autorisé la demande
d'autorisation (Investigational New Drug, IND) de conduire son
étude de phase 3 du masitinib (AB19001) dans la sclérose latérale
amyotrophique (SLA).
« C'est une très bonne nouvelle pour nous tous
et en particulier pour les patients et nous envisageons de démarrer
l’étude confirmatoire de phase 3 dans la SLA dès que les conditions
sur les sites cliniques américains liés à la pandémie du
coronavirus le permettront », a déclaré Alain Moussy, co-fondateur
et président d'AB Science.
L'étude AB19001 est une étude de phase 3
internationale, multicentrique, randomisée, en double aveugle,
contrôlée par placebo, en 3 groupes parallèles et visant à comparer
l'efficacité et la tolérance du masitinib en association avec le
riluzole par rapport au placebo en association avec le riluzole
chez les patients souffrant de la SLA.
Le critère d'évaluation principal de l'étude est
la variation du score fonctionnel mesuré par l’échelle ALSFRS-R
(Amytrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) après 48
semaines de traitement, par rapport au score à l’initiation du
traitement. Le critère d'évaluation secondaire principal est
l'évaluation combinée de la fonction et de la survie (Combined
Assessment of Function and Survival, CAFS).
L’étude doit recruter 495 patients qui seront
randomisés dans l’un des 3 groupes de traitement suivants, selon un
ratio 1:1:1 :
- Groupe 1 : Dose de masitinib démarrant à 3,0 mg/kg/jour et
augmentant à 4,5 mg/kg/jour, plus riluzole
- Groupe 2 : Dose de masitinib démarrant à 3,0 mg/kg/jour,
augmentant à 4,5 mg/kg/jour et enfin à 6.0 mg/kg/jour, plus
riluzole
- Groupe 3 : Placebo plus riluzole.
Cette étude AB19001 vise à confirmer les
résultats précédemment publiés [1] de la première étude de phase
2/3 (AB10015) qui a démontré que le masitinib à la dose de 4,5
mg/kg/jour en association avec le riluzole était capable de
ralentir de manière significative la diminution du score ALSFRS-R
de 27% par rapport au riluzole seul après 48 semaines de traitement
(p-value <0,05).
La preuve d’un effet dose-réponse a été observée
dans l'étude AB10015 à des doses de 3.0 mg/kg/jour et 4,5 mg/kg/
jour, avec un profil de tolérance acceptable. Par conséquent,
l’étude confirmatoire évaluera une dose encore plus élevée de 6,0
mg/kg/ jour dans l’un des deux bras de traitement actifs.
Le design de l’étude confirmatoire de phase 3 a
bénéficié, auprès du Comité Européen pour les Produits
Médicaux à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du
Médicament, d’une assistance au protocole, qui est une
procédure spéciale d’avis scientifique pour les produits ayant le
statut de médicament orphelin.
Le rationnel scientifique de l'utilisation du
masitinib chez les patients atteints de SLA est justifié par un
ensemble de preuves scientifiques démontrant que l'action
pharmacologique du masitinib dans la microglie et les mastocytes
ralentit la progression de la maladie en lien avec la microglie,
réduit la neuro-inflammation et module le microenvironnement
neuronal dégénératif dans le système nerveux central et le système
nerveux périphérique [2–5].
Le professeur Albert Ludolph, professeur de
neurologie et président du département de neurologie de l'hôpital
universitaire et de la faculté de médecine d'Ulm en Allemagne, et
coordonateur international de l'étude AB19001, a déclaré : « Je
suis extrêmement satisfait de cette autorisation de la FDA, qui
représente une étape importante dans le développement du masitinib
dans la SLA. Le masitinib est le premier médicament en
développement dans la SLA qui cible à la fois la microglie et les
mastocytes. Je suis convaincu que cette approche représente un
possible nouveau traitement prometteur parmi nos options
thérapeutiques actuellement limitées pour les patients atteints de
SLA. »
Références
[1] Mora J, et al. Masitinib as an Add-on
Therapy to Riluzole in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis:
A Randomised Clinical Trial. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal
Degener. 2019 Jul 7:1-10.
https://doi.org/10.1080/21678421.2019.1632346.
[2] Trias E, et al. Schwann cells orchestrate
peripheral nerve inflammation through the expression of CSF1,
IL‐34, and SCF in amyotrophic lateral sclerosis. Glia. Glia. 2019
Dec 20. https://doi.org/10.1002/glia.23768.
[3] Trias E, et al. Mast cells and neutrophils
mediate peripheral motor pathway degeneration in ALS. JCI Insight.
JCI Insight. 2018;3(19):e123249.
https://doi.org/10.1172/jci.insight.123249.
[4] Trias E, et al. Evidence for mast cells
contributing to neuromuscular pathology in an inherited model of
ALS. JCI Insight. 2017;2(20):e95934.
https://doi.org/10.1172/jci.insight.95934.
[5] Trias E, et al. Post-paralysis tyrosine
kinase inhibition with masitinib abrogates neuroinflammation and
slows disease progression in inherited amyotrophic lateral
sclerosis. J Neuroinflammation. 2016;13(1):177.
A propos de la sclérose latérale
amyotrophique
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une
maladie mortelle du motoneurone caractérisé par une perte
progressive des motoneurones supérieurs et inférieurs au niveau
spino-bulbaire. La SLA appartient à la famille des maladies du
motoneurone, caractérisées par la dégénérescence progressive et la
mort des motoneurones. Dans la SLA, les motoneurones supérieurs et
inférieurs dégénèrent ou meurent et cessent d'envoyer des messages
aux muscles. Incapables de fonctionner, les muscles s'affaiblissent
progressivement, dépérissent (atrophie) et présentent de très
légers tremblements (appelés fasciculations). Finalement, le
cerveau perd sa capacité à démarrer et à contrôler les mouvements
volontaires.
La prévalence de la SLA dans les pays
occidentaux est relativement uniforme et est de 6 pour 100 000
personnes, ce qui correspond à environ 30 000 cas en Europe et 20
000 aux États-Unis.
Le premier traitement contre la SLA, le riluzole
(Rilutek), a été approuvé en 1995. En Europe, aucun nouveau
traitement n'a été approuvé depuis le riluzole.
À propos d'AB ScienceFondée en
2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la
recherche, le développement, et la commercialisation d'inhibiteurs
de protéines kinases (IPK), une classe de protéines ciblées dont
l'action est déterminante dans la signalisation cellulaire. Nos
programmes ne ciblent que des pathologies à fort besoin médical,
souvent mortelles avec un faible taux de survie, rares, ou
résistantes à une première ligne de traitement.AB Science a
développé en propre un portefeuille de molécule et la molécule
phare d'AB Science, le masitinib, a déjà fait l'objet d'un
enregistrement en médecine vétérinaire et est développée chez
l’homme en oncologie, dans les maladies neurodégénératives et dans
les maladies inflammatoires. La Société a son siège à Paris et est
cotée sur Euronext Paris (Ticker : AB).
Plus d'informations sur la Société sur le site Internet :
www.ab-science.com
Déclarations prospectives – AB
ScienceCe communiqué contient des déclarations
prospectives. Ces déclarations ne constituent pas des faits
historiques. Ces déclarations comprennent des projections et des
estimations ainsi que les hypothèses sur lesquelles celles-ci
reposent, des déclarations portant sur des projets, des objectifs,
des intentions et des attentes concernant des résultats financiers,
des événements, des opérations, des services futurs, le
développement de produits et leur potentiel ou les performances
futures.Ces déclarations prospectives peuvent souvent être
identifiées par les mots « s'attendre à »,
« anticiper », « croire », « avoir l'intention de », « estimer
» ou « planifier », ainsi que par d'autres termes similaires. Bien
qu’AB Science estime que ces déclarations prospectives sont
raisonnables, les investisseurs sont alertés sur le fait que ces
déclarations prospectives sont soumises à de nombreux risques et
incertitudes, difficilement prévisibles et généralement en dehors
du contrôle d’AB Science qui peuvent impliquer que les résultats et
événements effectifs réalisés diffèrent significativement de ceux
qui sont exprimés, induits ou prévus dans les informations et
déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent
notamment les incertitudes inhérentes aux développements des
produits de la Société, qui pourraient ne pas aboutir, ou à la
délivrance par les autorités compétentes des autorisations de mise
sur le marché ou plus généralement tous facteurs qui peuvent
affecter la capacité de commercialisation des produits développés
par AB Science ainsi que ceux qui sont développés ou identifiés
dans les documents publics déposés par AB Science auprès de l'AMF,
y compris ceux énumérés dans le chapitre 4 « Facteurs de risques »
du document de référence d’AB Science enregistré auprès de l'AMF le
22 novembre 2016, sous le numéro R. 16-078. AB Science ne prend
aucun engagement de mettre à jour les informations et déclarations
prospectives sous réserve de la réglementation applicable notamment
les articles 223-1 et suivants du règlement général de l’AMF.
Pour tout renseignement complémentaire,
merci de contacter :
Communication financière et relations
presseinvestors@ab-science.com
Ab Science (EU:AB)
Historical Stock Chart
From Apr 2024 to May 2024
Ab Science (EU:AB)
Historical Stock Chart
From May 2023 to May 2024