- Après la récente approbation du TWYMEEG® (Imeglimine) au
Japon, grâce aux potentiels futurs revenus associés, son expertise
reconnue dans le métabolisme, et en se fondant sur ses plateformes
existantes, Poxel entend accélérer et étendre ses programmes de
développement dans les maladies métaboliques rares
- Poxel développera ses plateformes de molécules de
thiazolidinediones deutérées (d-TZD) et d'activateurs de la
protéine kinase activée par l'adénosine monophosphate (AMPK) dans
le traitement des maladies métaboliques rares, et lancera début
2022 des études cliniques de Phase IIa de preuve de concept pour le
PXL065 et le PXL770 dans la X-adrénoleucodystrophie (ALD) avec des
résultats attendus au quatrième trimestre 2022
- Poxel maintient son engagement dans le traitement de la
stéatohépatite non alcoolique (NASH) à travers l'étude de Phase II
DESTINY avec le PXL065 dont les résultats sont attendus au
troisième trimestre 2022 ; Poxel réévaluera le développement futur
du PXL770 dans la NASH sur la base des résultats de Phase II du
PXL065 et des résultats des deux études de Phase IIa de preuve de
concept dans l’ALD
- Webdiffusion et conférence téléphonique le lundi 12 juillet
à 18h00 CEST (en français), 19h15 CEST (en anglais)
Regulatory News:
POXEL SA (Paris:POXEL) (Euronext : POXEL - FR0012432516),
société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de
traitements innovants contre les maladies métaboliques, dont le
diabète de type 2 et la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les
maladies rares, annonce aujourd’hui une nouvelle orientation
stratégique pour se concentrer sur les maladies métaboliques rares
à fort potentiel et la NASH, dans le but de créer des synergies
dans son portefeuille de produits en développement, d’avoir un
usage optimal de ses ressources et de créer de la valeur pour ses
actionnaires.
« Forts de nos succès récents, avec l'approbation du TWYMEEG®
(Imeglimine) au Japon et grâce aux ressources financières
supplémentaires associées, ainsi qu’aux royalties et paiements
potentiels basés sur les objectifs de ventes, nous avons réalisé
une évaluation stratégique de notre portefeuille de produits pour
identifier les meilleures opportunités de création de valeur pour
nos plateformes technologiques », a déclaré Thomas Kuhn, Directeur
Général de Poxel. « Après un examen approfondi des programmes de la
Société, nous sommes heureux d'annoncer une nouvelle orientation
stratégique pour Poxel, axée sur les maladies métaboliques rares
qui se situent au croisement de besoins médicaux non comblés, de
données précliniques et cliniques prometteuses qui suscitent
l’enthousiasme des leaders d'opinion, et représentent en outre une
opportunité commerciale significative dans un horizon de temps
attractif. En outre, notre portefeuille actuel et notre expertise
nous permettent de penser qu'en développant des traitements dans
les maladies métaboliques rares, en plus de la NASH, nous pouvons
utiliser nos ressources de manière plus efficace et fournir plus
rapidement de nouveaux médicaments aux patients, créant une valeur
significative pour nos actionnaires. Nous prévoyons également
d'élargir notre portefeuille de produits dans les maladies rares
avec des opportunités cliniques internes et externes
supplémentaires. »
« Notre premier programme de développement dans les maladies
rares vise l'ALD – une maladie monogénique grave - sans thérapie
pharmacologique approuvée - et où l'activation directe de l'AMPK et
la modulation par les TZD de voies non génomiques présentent de
nouvelles opportunités thérapeutiques », a commenté David E.
Moller, MD, directeur scientifique de Poxel. « Nos données
précliniques récentes démontrent que les deux approches ont un
potentiel d'efficacité substantiel, basé à la fois sur la
correction des anomalies dans des cellules issues de patients
atteints par la maladie et sur l'amélioration du phénotype dans le
modèle animal rongeur classique. De plus, confortés par de forts
signaux d’amélioration de biomarqueurs au stade préclinique, nous
pensons que nos études de Phase IIa, en cours de préparation,
fourniront des résultats significatifs à court terme qui pourraient
permettre d’initier un essai clinique pivot. »
Sur la base des résultats de l'étude en cours de Phase II
DESTINY menée dans la NASH sur le PXL065, et des études de preuve
de concept par biomarqueurs de Phase IIa prévues pour le PXL065 et
le PXL770 dans l'ALD, la Société prévoit de sélectionner un
programme, soit le PXL065 soit le PXL770, pour progresser dans la
NASH et un programme pour progresser dans l’ALD. Parallèlement aux
efforts de la Société dans l'ALD, un autre objectif important est
de lancer un programme supplémentaire de développement dans les
maladies rares en 2022. La Société estime que cette stratégie
élargira l'opportunité de marché pour ses programmes de
développement et offrira un pipeline clinique plus diversifié.
À la suite de la revue stratégique de son portefeuille, la
Société annonce les nouveaux éléments de son programme de
développement clinique :
- Dans l’ALD, les études cliniques de preuve de concept par
biomarqueurs de Phase IIa sur le PXL065 et le PXL770 devraient
débuter début 2022, avec des données attendues d'ici la fin de
l'année 2022. L'accent initial sera mis sur les patients atteints
d'adrénomyéloneuropathie (AMN), le sous-type d'ALD le plus
fréquent. Deux études identiques recruteront des patients adultes,
de sexe masculin souffrant d’AMN et évalueront la
pharmacocinétique, la sécurité et l'efficacité du PXL065 et du
PXL770 après 12 semaines de traitement sur la base de biomarqueurs
pertinents de la maladie tels que l’effet sur les acides gras à
très longue chaîne (VLCFA).
- Dans la NASH, le PXL065 (R-pioglitazone stabilisée par
substitution au deutérium) fait l'objet d’une étude de Phase II
(DESTINY). Le recrutement des patients est terminé, leur
randomisation devrait être terminée au troisième trimestre 2021, et
les premières données seront disponibles environ un an plus tard.
Cette étude de Phase II de 36 semaines chez des patients NASH non
cirrhotiques confirmés par biopsie évalue trois doses de PXL065
avec contrôle placebo chez au moins 120 patients. Les résultats de
cette étude seront utilisés pour aider à identifier la ou les doses
pour un essai d'enregistrement de Phase III.
- Le lancement d’une étude de Phase IIb dans la NASH pour le
PXL770, un activateur oral direct de l'AMPK, premier de sa classe,
est reporté, dans l’attente des résultats de DESTINY et des deux
études de Phase IIa par biomarqueurs dans l'AMN. Dans l'essai de
Phase IIa STAMP-NAFLD terminé fin 2020, il a été observé que le
PXL770 produisait des améliorations significatives de la teneur en
graisses hépatiques et des enzymes hépatiques avec une réponse plus
importante chez les patients également atteints de diabète de type
2 (DT2) ; chez ces patients, des améliorations supplémentaires de
la glycémie ont été observées. Le PXL770 s'est avéré sûr et bien
toléré.
Développements récents de la Société
- Pour soutenir cette nouvelle orientation stratégique et après
l'approbation récente du TWYMEEG au Japon, qui représente un
chapitre important du développement de Poxel, la composition du
Conseil d'administration évolue avec la nomination du Dr John
Kozarich en tant qu'administrateur, lors de l’assemblée générale du
23 juin 2021, qui devient également président du comité
scientifique du Conseil, et le départ de Bpifrance participations,
censeur au Conseil, effectif le 9 juillet 2021.
- Par ailleurs, l’approbation du TWYMEEG au Japon a permis à
Poxel de tirer la troisième et dernière tranche du prêt conclu avec
IPF pour un montant de 13,5 millions d'euros, qui a été encaissée
le 30 juin 2021.
L'équipe de direction de Poxel animera une conférence
téléphonique pour présenter ce nouveau plan stratégique. La
conférence sera dirigée par Thomas Kuhn, directeur général de
Poxel, qui sera entouré par des experts externes d'ALD et par des
membres de l'équipe de direction pour répondre aux questions.
La conférence téléphonique se déroulera le 12 juillet :
- En français à 18 heures CEST (12 heures ET)
Pour vous inscrire :
https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_I5qo1FHkSkm9WNOBjfGHOg
- En anglais à 19 heures 15 CEST (13 heures 15 ET).
Pour vous inscrire :
https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_VVZYJ6JIQgqEdlQcT8HTIw
La présentation sera disponible dans la section Relations
Investisseurs du site internet de Poxel.
Le replay de la conférence téléphonique sera disponible sur le
site internet de Poxel :
https://www.poxelpharma.com/fr/investisseurs/information-de-lentreprise/presentations
A propos de la NASH
La stéatohépatite non alcoolique (NASH) est une maladie
métabolique dont l’origine est mal connue et qui devient rapidement
une épidémie mondiale. Elle se caractérise par une accumulation de
graisse dans le foie, provoquant une inflammation et une fibrose.
Cette maladie peut rester silencieuse pendant longtemps, mais elle
peut évoluer vers des lésions sévères et une fibrose, pouvant à
terme aboutir à une insuffisance hépatique et/ou un cancer du foie.
Les facteurs de risque typiques de la NASH sont l’obésité, des taux
élevés de lipides sanguins (tels que le cholestérol et les
triglycérides), et le diabète. Le diabète de type 2 est également
une comorbidité fréquente (on estime qu'il est présent chez jusqu'à
50 % des patients NASH). Il n’existe à l’heure actuelle aucun
traitement disponible contre la NASH.
A propos de l’ALD
L'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD) est une
maladie neurométabolique orpheline causée par des mutations du gène
ABCD1 qui code pour une protéine clé nécessaire au métabolisme des
acides gras à très longue chaîne (VLCFA) par les peroxysomes
(organites cellulaires). L’ALD est la leucodystrophie la plus
courante avec une fréquence de cas similaire à celle de
l'hémophilie - jusqu'à 1/10 000 de la population globale
[https://rarediseases.org]. Les formes de cette maladie comprennent
l'ALD cérébrale (C-ALD) et l'adrénomyéloneuropathie (AMN) qui est
la forme la plus courante - survenant généralement chez les jeunes
adultes. L'AMN est caractérisée par une axonopathie distale,
chronique et progressive, impliquant les longs faisceaux de la
moelle épinière et, dans une moindre mesure, les nerfs
périphériques, entraînant une raideur et une faiblesse progressives
des jambes, une altération de la démarche et de l'équilibre, une
incontinence et une perte de sensation. Tous les hommes sont
atteints et de nombreuses femmes présentent également des
caractéristiques de l'AMN, avec une apparition plus tardive. La
C-ALD est caractérisée par une démyélinisation inflammatoire des
cellules du cerveau et affecte généralement les enfants, mais une
maladie cérébrale peut également survenir à tout moment chez des
hommes atteints d’AMN; ces lésions cérébrales de la substance
blanche entraînent de graves déficits neurologiques et la mort. Il
n'y a pas de médicaments approuvés pour l'ALD (autres qu’un
traitement substitutif par les glucocorticoïdes pour l'insuffisance
surrénale associée). La C-ALD, lorsqu'elle est détectée pour la
première fois dans la petite enfance, peut être traitée par greffe
de cellules souches hématopoïétiques. Cependant, les greffes de
cellules souches ne sont indiqués que dans les stades très précoces
de la CALD et présentent des risques d’effets indésirables.
A propos de Poxel
Poxel est une société biopharmaceutique dynamique qui
s’appuie sur son expertise afin de développer des traitements
innovants contre les maladies métaboliques, dont le diabète
de type 2 et la stéatohépatite non-alcoolique (NASH) et
certains troubles héréditaires rares. La Société dispose
actuellement de programmes cliniques et opportunités à un stade
précoce de développement provenant de son activateur de la protéine
kinase activée par l'adénosine monophosphate (AMPK) et de ses
plateformes de molécules de thiazolidinediones deutérées (TDZ) pour
le traitement de maladies métaboliques chroniques et rares. Pour le
traitement de la NASH, le PXL065 (R-pioglitazone stabilisée
par substitution au deuterium) est en cours d’évaluation dans un
essai de Phase II (DESTINY). PXL770, un activateur direct,
premier de sa classe, de la protéine kinase activée par l’adénosine
monophosphate (AMPK), a terminé avec succès une étude de Phase IIa
de preuve de concept pour le traitement de la NASH en atteignant
ses objectifs.
Dans le domaine de l'adrénoleucodystrophie (ALD), maladie
métabolique héréditaire rare, la société a l'intention d'initier
des études de preuve de concept de Phase IIa avec les PXL065 et
PXL770 chez des patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN).
TWYMEEG® (Iméglimine), produit phare de Poxel et premier de
sa classe de médicaments, qui cible le dysfonctionnement
mitochondrial, a été approuvé au Japon le 23 juin 2021, pour le
traitement du diabète de type 2. L’approbation déclenche un
paiement d’étape, des redevances et des paiement basés sur les
ventes. Sumitomo Dainippon Pharma pour l’Imeglimine au Japon, en
Chine, en Corée du Sud, à Taïwan et dans neuf autres pays d’Asie du
Sud-Est. La Société entend poursuivre son développement par une
politique proactive de partenariats stratégiques et le
développement de son portefeuille de candidats médicaments. Poxel
est cotée sur Euronext Paris, son siège social est situé à Lyon, en
France, et la Société dispose de filiales à Boston aux États-Unis,
et Tokyo au Japon.
Pour plus d’informations : www.poxelpharma.com.
Toutes les déclarations autres que les énoncés de faits
historiques inclus dans le présent communiqué de presse au sujet
d'événements futurs sont sujettes à (i) des changements sans
préavis et (ii) des facteurs indépendants de la volonté de la
Société. Ces déclarations peuvent comprendre, sans s'y limiter,
tout énoncé précédé, suivi ou incluant des mots tels que « cibler
», « croire », « s'attendre à », « viser », « avoir l'intention de
», « pouvoir », « prévoir », « estimer », « planifier », « projeter
», « vouloir », « pouvoir avoir », « susceptible de », « probable
», « devoir », et d’autres mots et termes ayant un sens similaire
ou la forme négative qui en découle. Les déclarations prospectives
sont assujetties à des risques et à des incertitudes inhérentes
indépendants de la volonté de la Société qui pourraient conduire à
ce que les résultats ou les performances réels de la Société
diffèrent considérablement des résultats ou des performances
attendus exprimés ou sous-entendus dans ces déclarations
prospectives.
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